Doentes de beta-talassemia sob terapia génica mostram não dependência sustentada de transfusões sanguíneas e melhorias na qualidade de vida
No maior estudo internacional de terapia génica para uma doença hereditária de sangue, mais de 80 % dos doentes avaliados com uma condição genética severa, dependentes de transfusões sanguíneas para sobreviverem, mantiveram-se sem transfusões sanguíneas até três anos após receberem tratamento com recurso a terapia génica.
