Um dos principais compromissos da IACH passa por fomentar um ecossistema de colaboração e aprendizagem altamente interativo. Para isso, os congressistas são convidados a apresentar as suas próprias pesquisas originais, criando oportunidades inestimáveis de networking e impulsionando novas parcerias clínicas e científicas. A atividade é ainda reconhecida pelo EBAH, concedendo aos participantes créditos oficiais de Educação Médica Contínua (CME).

Além da vertente de inovação e vanguarda, o formato assegura uma plataforma global onde o acesso ao conhecimento não fica limitado por barreiras geográficas. A comunidade médica e científica interessada já pode garantir a sua presença.

Saiba mais sobre o evento aqui.

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Os projetos de investigação candidatos devem ter como objetivo desenvolver métodos para identificar precocemente e de forma fiável doentes com LMC e MPN (ou doenças relacionadas) resistentes a terapias de primeira linha. E/ou avaliar novas opções de tratamento para pacientes com LMC e MPN (ou doenças relacionadas).

O projeto de investigação terá uma duração máxima de dois anos e deverá ter início a 1 de novembro de 2026. O recipiente do prémio receberá um total de 80.000€.

O prazo limite para a submissão de candidaturas é 31 de maio de 2026. As candidaturas devem ser enviadas por email para camille.frank@u-paris.fr com cópia para clotilde.magistry@u-paris.fr.1

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 Niamh O’Connell, presidente do Congresso EAHAD 2026, na mensagem de boas-vindas à comunidade, sublinhando que o evento será um pilar fundamental na missão da EAHAD: assegurar a mais alta qualidade de cuidados para quem vive com estas patologias, através de colaboração multidisciplinar, investigação e educação. O evento terá lugar no inspirador Convention Centre Dublin (CCD).

Os congressistas são convidados a partilhar as suas mais recentes investigações e observações clínicas, trocar ideias e inovações, e a participar ativamente na tradição da EAHAD de partilha de conhecimento e experiências, com forte ênfase nas oportunidades de networking.

Aceda ao programa aqui.

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Reconhecida como o maior e mais abrangente evento mundial dedicado à Hematologia, a Reunião Anual da ASH reúne centenas de sessões que apresentam os avanços mais recentes na investigação, no diagnóstico e na prática clínica.

Mais informações sobre o evento podem ser consultadas aqui.

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Doenças como mieloma múltiplo e amiloidose primária podem levar à falência dos rins e comprometer a vida dos doentes. O transplante renal surge como uma alternativa capaz de oferecer mais qualidade e sobrevida, mas ainda enfrenta obstáculos: alto risco de recorrência da doença e complicações após a cirurgia. Novas pesquisas e avanços nos tratamentos, porém, estão a abrir caminho para ampliar o acesso a esse tipo de transplante e melhorar os resultados.

Doentes com discrasias plasmocitárias, incluindo mieloma múltiplo, amiloidose primária e gamopatia monoclonal de significado renal, enfrentam uma alta carga de doença renal terminal, o que limita a sobrevivência bem como a qualidade de vida. Embora o transplante renal ofereça potenciais benefícios, ele ainda é subutilizado devido ao alto risco de recorrência e aos resultados historicamente desfavoráveis. 

Um painel multidisciplinar de nefrologistas de transplante, hematologistas/oncologistas e patologistas reuniu-se para avaliar as evidências contemporâneas e as estratégias em evolução no transplante renal para discrasias de células plasmáticas e doença renal terminal. 

Os avanços nas terapias para discrasias plasmocitárias estão melhorando a sobrevivência e ampliando a elegibilidade para transplante renal. No entanto, permanecem desafios importantes, incluindo a otimização da resposta hematológica antes do transplante renal e a gestão da imunossupressão para mitigar a recorrência e evitar complicações infecciosas. 

Investigação e a colaboração multidisciplinar são essenciais para refinar a seleção de candidatos ao transplante, integrar biomarcadores para estratificação de risco e desenvolver uma vigilância personalizada no pós-transplante renal. Esses esforços podem ampliar o acesso ao transplante renal e melhorar os desfechos para pacientes com discrasias de células plasmáticas e doença renal terminal.

O documento publicado no jornal Kidney International pode ser consultado aqui.

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As abordagens atualmente utilizadas para acompanhar clones de células estaminais durante a diferenciação exigem engenharia genética ou dependem de variantes somáticas raras do DNA, o que limita a sua aplicação generalizada.

Neste estudo, os investigadores descobriram que a metilação do DNA em determinados locais CpG reflete a diferenciação celular, enquanto outro subconjunto sofre epimutações estocásticas e pode funcionar como códigos de barras digitais de identidade clonal. Foi demonstrado que o perfilamento direcionado da metilação do DNA em células únicas, com resolução ao nível de CpG individual, permite extrair com precisão ambas as camadas de informação.

Para isso, os autores desenvolveram o EPI-Clone, um método de rastreamento de linhagem em larga escala, sem necessidade de transgenes. Aplicado à hematopoiese em ratinhos e humanos, o EPI-Clone permitiu mapear centenas de trajetórias clonais de diferenciação em dezenas de indivíduos e mais de 230 mil células únicas. Nos ratinhos envelhecidos, foi demonstrado que a tendência para viés mieloide e baixa produção das células estaminais hematopoéticas idosas está restrita a um pequeno número de clones expandidos, enquanto muitos clones com comportamento semelhante a jovens permanecem ativos em idades avançadas.

Já no envelhecimento humano, clones com e sem mutações motoras conhecidas da hematopoiese clonal fazem parte de um espectro de expansões clonais relacionadas à idade, exibindo padrões semelhantes de viés de linhagem. O EPI-Clone surge, assim, como uma ferramenta precisa e livre de transgenes para o rastreamento de linhagens em células únicas, em grande escala, no estudo dos estados celulares hematopoéticos.

O estudo pode ser consultado aqui.

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Três revoluções terapêuticas: do passado ao presente

O simpósio teve início com uma comunicação de Enrique Ocio, diretor do Departamento de Hematologia do Hospital Universitario Marqués de Valdecilla, em Espanha, intitulada “Quebrar barreiras e prolongar vidas: onde estamos atualmente no tratamento do mieloma múltiplo recidivante e refratário em 2025”. E, como começou por afirmar o especialista, “no tratamento do mieloma múltiplo fizemos progressos extraordinários nos últimos 20 anos. Hoje podemos identificar três revoluções distintas que mudaram radicalmente o prognóstico dos nossos doentes”.

Segundo Enrique Ocio, “a primeira revolução foi marcada pela introdução dos inibidores do proteassoma (PIs) e dos imunomoduladores (IMIDs), que melhoraram de forma significativa a resposta ao tratamento”. A segunda veio com os anticorpos monoclonais anti-CD38, “nomeadamente o daratumumab e o isatuximab, que voltaram a alterar o paradigma”. Mas é com a terceira revolução — a da imunoterapia — que se abrem hoje as maiores esperanças. “Estamos no coração da era da imunoterapia. Ainda não sabemos se virá uma quarta revolução, mas a atual tem implicações clínicas notáveis”, evidenciou.

Paradigma das combinações vs. monoterapia

Uma diferença fundamental que caracteriza esta nova era da imunoterapia é, de acordo com o diretor do Departamento de Hematologia, a utilização da monoterapia. “Inicialmente, usávamos estes medicamentos em monoterapia, nas fases mais avançadas da doença, mas agora usamos esquemas triplos e até quádruplos, combinando PIs, IMIDs e anticorpos monoclonais anti-CD38. Em contraste, os novos medicamentos – os imunoterapêuticos – ainda estão a ser usados em monoterapia, com excelentes resultados”, sublinhou o especialista espanhol.

BCMA: um alvo terapêutico com potencial

Como destacou o orador, “estamos agora a assistir a uma verdadeira explosão de terapias redirecionadoras de células T – a explorar as células T e como podemos melhorar o seu mecanismo de ação. Estamos a usar dois alvos diferentes: BCMA e GPRC5D”.

Direcionando parte da sua comunicação para explicar a importância do recetor BCMA (B-cell maturation antigen) como alvo terapêutico, Enrique Ocio salientou que “a escolha do BCMA não foi aleatório”. Trata-se de um alvo “altamente expresso em células plasmáticas — tanto normais como malignas — e está diretamente envolvido na sua proliferação”, explicou. Além disso, como acrescentou, “esta especificidade torna-o ideal para a imunoterapia, permitindo atacar com precisão as células tumorais com menos efeitos colaterais sistémicos”. O BCMA tem ainda uma vantagem adicional: não é amplamente expresso em tecidos não hematopoiéticos, o que reduz os efeitos off-target.

“Em resumo, o BCMA é um alvo novo e altamente específico no mieloma múltiplo. A sua utilização permite prolongar a sobrevivência e, como vimos, proporciona uma sobrevida global superior a dois anos, mesmo em doentes tripla-expostos e tripla-refratários. E estamos a falar de monoterapia”, enfatizou o palestrante. “Isto é muito importante. Mais tarde, estas terapias poderão vir a ser combinadas com outras. Mas, por agora, mesmo em monoterapia, apresentam resultados muito superiores ao que era possível anteriormente”, reforçou.

Os três anticorpos biespecíficos dirigidos ao BCMA

A hematologista e professora associada de Hematologia da Universidade de Bolonha, Elena Zamagni, na sua intervenção intitulada “Batalha contra o mieloma: ultrapassar limites e elevar a fasquia”, focou-se exclusivamente nas “monoterapias dirigidas ao BCMA que não são celulares, ou seja, não incluem CAR-Ts”, apresentando as características dos três anticorpos biespecíficos atualmente aprovados na Europa: elranatamab, teclistamab, e linvoseltamab.

Como referiu a especialista, “todos partilham um mecanismo de ação comum: ligam-se simultaneamente ao recetor BCMA na célula tumoral e ao CD3 na célula T, promovendo a ativação imunitária direta contra o mieloma”. Contudo, sublinhou a oradora, “existem diferenças significativas na sua administração”. O teclistamab é subcutâneo e administrado semanalmente após um escalonamento de três doses baseadas no peso corporal. O linvoseltamab, por outro lado, é administrado por via intravenosa, com uma dose fixa de 200 mg após um período inicial de escalonamento. Já o elranatamab é administrado por via subcutânea com uma dose fixa de 76 mg, também precedida por escalonamento. Na sua opinião, “o elranatamab oferece flexibilidade adicional ao permitir espaçamento das administrações com base na resposta clínica – se o doente atingir pelo menos uma resposta parcial, a frequência pode passar a ser quinzenal e após 49 semanas, se a resposta se mantiver, a administração pode ser mensal -, o que é uma mais-valia tanto para os doentes como para os sistemas de saúde”.

Elranatamab: resultados do Estudo MAGNETISMM-3

No centro do debate esteve o elranatamab, apresentado como um dos agentes mais promissores no contexto do mieloma refratário. Segundo Elena Zamagni, os resultados do ensaio clínico de fase II MAGNETISMM-3 mostram uma taxa de resposta global de 61% numa população de doentes tripla-refratários, com 37% a atingir resposta completa ou melhor.

“Foram incluídos 123 doentes, todos previamente tratados com IMIDs, PIs e anticorpos anti-CD38. É importante sublinhar que 42% eram penta-refratários, 32% tinham doença extramedular, e 25% apresentavam citogenética de alto risco — ou seja, falamos de uma população de alto risco”, referiu a hematologista.

“O tempo mediano até à resposta foi de apenas 1,2 meses, e cerca de 90% dos doentes avaliáveis atingiram negatividade da doença residual mínima (MRD), um marco que até há poucos anos era reservado aos doentes recentemente diagnosticados e transplantados”, afirmou.

Com um seguimento mediano de 34 meses, a sobrevida livre de progressão (PFS) foi de 17 meses, e a sobrevida global (OS) chegou aos 24,6 meses. “Em doentes que atingiram resposta completa, a duração da resposta aos 30 meses era de 79%, o que é extraordinário”, concluiu a especialista italiana.

Comparações indiretas entre anticorpos biespecíficos

Embora ainda não existam ensaios comparativos diretos entre os três anticorpos anti-BCMA, têm sido realizadas comparações indiretas ajustadas por emparelhamento — conhecidas por MAIC (Matching-Adjusted Indirect Comparison). Estas análises permitem eliminar a heterogeneidade entre populações de ensaios clínicos diferentes, ajustando por fatores como idade, citogenética de alto risco, presença de doença extramedular ou performance status.

Elena Zamagni destacou os dados da comparação entre elranatamab e teclistamab: “os resultados mostraram que o elranatamab proporcionou sobrevivência livre de progressão mais prolongada, quer na população global quer nos doentes que atingiram remissão completa.”

Já na comparação entre linvoseltamab e teclistamab, também se verificou vantagem para o primeiro em termos de OS e PFS, embora a maturação dos dados seja mais limitada. “Estas comparações têm limitações, mas são úteis para informar decisões clínicas enquanto aguardamos mais evidência direta”, observou.

Casos clínicos: Elranatamab na prática clínica

Xavier Leleu, chefe do Departamento de Hematologia do Hôpital La Mileterie, Hospital universitário de Poitiers (CHU), França, partilhou um caso clínico que ilustra o impacto do elranatamab na vida real. “Um homem de 67 anos, diagnosticado com mieloma IgG kappa há oito anos, com múltiplas recaídas e cinco linhas de tratamento anteriores”, descreveu. “Era um doente tripla-refratário, com hipogamaglobulinemia e doença óssea.”

“O doente iniciou tratamento com elranatamab. Após três semanas desenvolveu neutropenia de grau 3, resolvida com G-CSF. Começou também a apresentar infeções respiratórias recorrentes, que foram controladas com imunoglobulina intravenosa”, explicou o especialista. “Mas o mais importante: ao fim de três meses, atingiu resposta completa e negatividade da MRD. Mantém-se em tratamento ativo há mais de 11 meses.”

“Este caso ilustra o benefício clínico sustentável com o elranatamab, mesmo em doente altamente refratário e com comorbilidades”, sublinhou o especialista francês.

Perfil de segurança: gerir para otimizar

Katja Weisel, diretora adjunta do Departamento de Hematologia/Oncologia do Centro Médico Universitário de Hamburgo-Eppendorf, na sua intervenção “Dominar novas terapias para controlar o mieloma”, focou-se nos “perfis de segurança e tolerabilidade destes três fármacos biespecíficos dirigidos ao BCMA”, pois apesar da elevada eficácia, “todos os três agentes estão associados a toxicidades previsíveis e geralmente manejáveis”, começou por referir.

Em relação ao elranatamab, a neutropenia de grau 3 ou superior ocorreu em cerca de 50% dos doentes, e o CRS foi registado em 58%, maioritariamente de grau 1–2. “Estes eventos surgem tipicamente durante as primeiras administrações e são reversíveis com medidas de suporte, como tocilizumab e corticóides”, explicou.

Os eventos neurológicos, como o síndrome de encefalopatia associada a células imunitárias (ICANS), foram menos frequentes e geralmente autolimitados. “A monitorização atenta nas fases iniciais é essencial”, reforçou Katja Weisel.

As infeções continuam a representar uma preocupação. “Com o teclistamab, por exemplo, observou-se infeções grau 3+ em cerca de 45% dos doentes. A profilaxia antifúngica, antiviral e uso de imunoglobulinas deve ser considerada caso a caso”, alertou.

Como escolher entre as opções disponíveis?

A última parte do simpósio foi dedicada à discussão prática. Enrique Ocio destacou que “a escolha do agente depende de múltiplos fatores: comorbilidades, via de administração preferida, tempo disponível para vigilância hospitalar e até preferências do próprio doente”.

Já Xavier Leleu salientou a importância da frequência de administração: “O elranatamab e o linvoseltamab permitem transitar para esquemas mensais em resposta sustentada. Isto reduz a carga sobre os doentes e sobre o sistema de saúde.” Por sua vez, Katja Weisel acrescentou que “a tolerabilidade individual e a capacidade logística das instituições também devem ser consideradas. Não se trata apenas da eficácia, mas da viabilidade no contexto clínico real.”

Elena Zamagni encerrou a discussão com um apelo à personalização: “Temos ferramentas poderosas, mas precisamos de as usar de forma inteligente. A melhor decisão é aquela feita para o doente individual, com base em ciência, experiência e empatia.”

O simpósio terminou com um sentimento de otimismo. “Em 2025, o panorama do mieloma múltiplo mudou. Passámos de terapias paliativas para estratégias capazes de induzir MRD negativa mesmo em fases avançadas”, afirmou a hematologista.

Com dados que mostram uma sobrevida global superior a dois anos em monoterapia — algo impensável há poucos anos —, o elranatamab posiciona-se como um pilar da nova era terapêutica. “Hoje, oferecemos esperança real a doentes que, em tempos, tinham prognóstico reservado. E isso, por si só, é uma vitória que merece ser celebrada”, concluiu Xavier Leleu.

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O estudo publicado no The New England Journal of Medicine avaliou a segurança, viabilidade e eficácia preliminar dessa terapia em doentes com linfoma recidivado ou refratário, previamente tratados com outra terapia anti-CD19 CAR T. Utilizando um processo de fabricação rápido, de apenas três dias, os doentes receberam doses de huCART19-IL18 variando de 3 milhões a 300 milhões de células.

Ao todo, 21 pacientes foram tratados. A síndrome de liberação de citocinas, efeito colateral conhecido das terapias com células CAR-T, foi registrada em 62% dos casos, sendo a maioria de grau leve a moderado (47%). Já a síndrome de neurotoxicidade associada a células efetoras imunes ocorreu em 14% dos doentes, também sem casos graves. Nenhum evento adverso inesperado foi observado.

O estudo identificou uma expansão robusta das células CAR-T em todas as doses administradas. Três meses após a infusão, 81% dos pacientes apresentaram resposta completa ou parcial ao tratamento, com taxa de resposta completa de 52%. Com um acompanhamento mediano de 17,5 meses, a duração mediana das respostas foi de 9,6 meses.

Os resultados sugerem que, mesmo em doses baixas, o huCART19-IL18 apresenta um perfil de segurança semelhante ao de outras terapias CAR-T e demonstra atividade clínica promissora em pacientes com linfoma que haviam falhado a tratamentos prévios com células CAR-T anti-CD19.

A publicação pode ser consultada aqui.

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Esta publicação marca a primeira atualização significativa desde 2018. No total, foram 16 recomendações atualizadas e quatro novas adicionadas, acompanhando os avanços científicos mais recentes na área de hematologia pediátrica. Entre as mudanças mais relevantes está a nova recomendação para o uso de anticoagulantes orais diretos (DOACs), como a dabigatran e a rivaroxaban, em vez dos tratamentos padrão até então, como a heparina de baixo peso molecular e os antagonistas da vitamina K. Esta orientação reflete os resultados de novos estudos clínicos que demonstraram a segurança e a eficácia dessas medicações em crianças, promovendo maior conveniência e potencialmente melhor adesão ao tratamento.

A presidente da ASH, Dra. Belinda R. Avalos, em comentário na American Society of Hematology (ASH) destacou a importância destas recomendações como recurso essencial para melhorar a qualidade dos cuidados de saúde de uma população pediátrica vulnerável. Segundo ela, as recomendações foram atualizadas para incorporar as descobertas mais recentes e reforçam a importância da colaboração internacional, como a realizada com a ISTH. Da mesma forma, o presidente da ISTH, Dr. Pantep Angchaisuksiri, afirmou que a “parceria entre as sociedades evidencia o compromisso de ambas em garantir que crianças afetadas por TEV tenham acesso a tratamentos eficazes e baseados em evidências”.

A TEV é uma condição que inclui a formação de coágulos nas veias profundas (trombose venosa profunda, TVP) e a obstrução de artérias pulmonares por coágulos (embolia pulmonar, EP). Embora a incidência de TEV em crianças na população geral seja baixa, ela é consideravelmente mais alta entre crianças hospitalizadas ou com condições clínicas complexas. Nessas situações, a TEV pode ser potencialmente fatal ou causar complicações a longo prazo.

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O principal destaque foi o inibidor de BCL2 de nova geração, sonrotoclax, administrado em combinação com o já estabelecido zanubrutinib. Em pacientes com LLC em recaída ou refratária, esta combinação alcançou uma impressionante taxa de resposta global (TRG) de 96%, com 52% dos pacientes a atingirem remissão completa. Notavelmente, 82% dos pacientes alcançaram doença residual mínima indetetável, e o tratamento mostrou um perfil de segurança favorável, sem casos de síndrome de lise tumoral ou neutropenia febril.

Para doentes com LCM em recaída ou refratária, a combinação de sonrotoclax e zanubrutinib também se mostrou muito eficaz, com uma TRG de 79% e uma taxa de resposta completa (RC) de 66%. Os dados indicam respostas duradouras, com 84% dos pacientes mantendo a resposta no momento da análise.

Novo Degradador de BTK com Resultados Sólidos

Outro avanço significativo veio do BGB-16673, um degradador da proteína BTK, que demonstrou potencial em pacientes com opções de tratamento limitadas. Em estudos de fase 1, o BGB-16673 alcançou uma TRG de 84,8% em pacientes com LLC/LLPC em recaída ou refratária, e uma notável 93,8% na dose recomendada para fase 2. Mesmo em pacientes que já haviam recebido múltiplos tratamentos prévios, as respostas aprofundaram-se com o tempo.

Para pacientes com macroglobulinemia de Waldenström em recaída ou refratária, o BGB-16673 apresentou uma TRG de 84,4%, com um rápido início de resposta e eficácia observada em diversos perfis genéticos. A neutropenia foi o evento adverso mais comum, mas não foram registados casos de fibrilação auricular ou neutropenia febril atribuídos ao fármaco.

Rumo a Novas Aprovações Regulamentares

Lai Wang, o diretor global de Investigação e Desenvolvimento da BeOne, enfatizou que estes resultados robustos validam a estratégia da empresa em hematologia. “Com o sonrotoclax e o inovador BGB-16673, estamos a desenvolver terapias inovadoras dirigidas a mecanismos de resistência, com o objetivo de melhorar os resultados em doentes com neoplasias malignas de células B”, afirmou.

Os dados apresentados no EHA 2025 são um passo crucial que apoia a progressão de sonrotoclax e BGB-16673 para estudos de fase 3, aproximando a BeOne Medicines dos seus primeiros pedidos de aprovação regulamentar. A abordagem da empresa foca-se em combinar diferentes mecanismos de ação com ciência translacional para responder às necessidades médicas urgentes em oncologia hematológica.

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