News farma (NF) | A edição deste ano da campanha “O sangue que há em mim”, sob o mote “Se eu mandasse” propõe dar um passo em frente e focar nas soluções para os desafios enfrentados no SNS. Se estivesse no seu poder decidir, que mudança prioritária faria para melhorar a qualidade de vida de quem vive com cancro do sangue? (diagnóstico e acesso, humanização, organização do SNS ou apoio durante e após os tratamentos)

Manuel Abecasis (MA) | Todos os aspectos que refere são muito importantes, não consigo destacar um deles. Aliás estão muito interligados, mas aproveito a oportunidade para referir que é muito importante assegurar uma melhor cobertura nacional em Hemato-Oncologia, particularmente na região sul, onde a situação se vive uma situação dramática desde há alguns anos dada a enorme carência de especialistas.

NF | A iniciativa reuniu 9 profissionais de saúde e 11 pessoas com doenças hemato-oncológicas, demonstrando que diferentes perspetivas frequentemente apontam para as mesmas soluções. De que forma a experiência vivida na primeira pessoa pelos doentes se cruza com a vivência diária dos profissionais no SNS para identificar o que realmente precisa de mudar?

MA | É muito interessante verificar a convergência de opiniões entre os vários intervenientes entrevistados. Nesse aspecto, e para quem estiver interessado, os testemunhos podem ser igualmente visualizados o site da APCL.

NF | Sabendo que o acompanhamento no cancro do sangue vai muito além da resposta clínica, de que modo a promoção de uma comunicação mais positiva e o envolvimento empático da sociedade podem contribuir para garantir cuidados de saúde mais humanos, próximos e equitativos?

MA | É importante não perder a visão holística do doente que está à nossa frente e ter sempre presente que o doente bem informado, em regra, adere melhor aos tratamentos e compreende melhor a necessidade de um follow-up regular. A comunicação com o doente e familiares é uma peça chave no binómio médico-doente.

NF | Qual a importância de iniciativas como a “O sangue que há em mim” e em que medida é tão importante assinalar o Mês da Sensibilização para os Cancros do Sangue?

MA | Vivemos numa época em que há dias, ou meses, para tudo e as doenças hemato-oncológicas não podiam ficar de fora, sendo que setembro foi o mês convencionalmente escolhido para tal. São doenças pouco frequentes, muitas delas desconhecidas do grande público, daí a utilidade de nos associarmos a este evento com uma campanha que chama a atenção para o problema.

Seminário “Transplante de Medula Óssea”, organizado pela APCL:

NF | Que balanço faz do seminário sobre Transplante de medula óssea e, sobretudo, da proximidade gerada entre médicos, enfermeiros, nutricionistas, doentes e cuidadores num mesmo espaço?

MA | Foi uma reunião muito participada, com cerca de 100 pessoas presentes, com diálogo vivo entre a assistência e os palestrantes. É um tema que atrai audiências, com predomínio de doentes e cuidadores, e a relação de proximidade que se estabelece com os profissionais de saúde é muito gratificante.

NF | Que mensagens centrais gostaria de destacar da manhã de trabalhos?

MA | Todas as apresentações foram muito interessantes, o que não me permite destacar uma ou outra em particular. A reunião vai estar disponível no site da APCL e convido todos os interessados a visualizarem o evento.

Fique a par de alguns dos momentos que marcaram o evento, que decorreu a 12 de setembro, em Lisboa, e percorra a galeria de imagens.

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News Farma (NF) | Muitas vezes, associa-se o diagnóstico de um cancro de sangue ao repouso absoluto. Como é que a ciência demonstra hoje que o exercício físico estruturado é seguro e crucial para a recuperação destes doentes?

Pedro Cunha (PC) | Julgo que essa ideia de que um diagnóstico de cancro do sangue exija repouso absoluto está hoje ultrapassada. Isto porque a evidência atual apoia uma abordagem diferente: movimento adaptado à condição física do doente, com prescrição de exercício progressiva e sob supervisão de um profissional especializado. A ciência demonstra ainda que os programas de atividade física são seguros (com melhoria da capacidade funcional, fadiga, qualidade de vida e estado emocional); ajudam na preservação da função (prevenindo a perda de força, massa muscular, equilíbrio, resistência cardiovascular, ajudando a contrariar o descondicionamento provocado pela doença/tratamento, e facilitando a recuperação das atividades diárias); diminuição da fadiga (embora pareça paradoxal, a inatividade agrava o ciclo fadiga – fraqueza – mais inatividade); melhor tolerância ao tratamento (melhor capacidade cardiovascular e de força impacta diretamente a tolerância aos internamentos, quimioterapia, transplante e períodos de imobilidade); e benefícios psicossociais (a atividade física, pelas suas características de fisiologia e interação social, impacta o humor, autonomia, o sono, e a sensação de controlo durante um período marcado por perda de rotinas e incerteza).

NF | Os tratamentos hemato-oncológicos causam fadiga extrema e perda de massa muscular. De que forma o treino adaptado ajuda a mitigar estes efeitos secundários e a acelerar a recuperação funcional do doente?

PC | O treino adaptado ajuda a quebrar o ciclo tratamento -> inatividade -> perda de força -> maior esforço nas tarefas -> mais fadiga. Claro que a intervenção deve ser individualizada, com intensidade e volume ajustados aos sintomas, ao quadro clínico, às análises, aos tratamentos, entre outros fatores. E embora pareça contraintuitivo, estudos recentes na área do cancro reforçam os benefícios em cinco pontos fundamentais: 1. Reduz a fadiga através de uma adaptação progressiva às cargas de treino; 2. Preserva e recupera a massa muscular, melhorando a função do músculo esquelético e prevenindo a sarcopenia; 3. Recupera a autonomia funcional porque, ao treinar movimentos funcionais durante o treino, permite recuperar funções concretas, como subir escadas, sentar e levantar de uma cadeira, tomar banho ou até mesmo retomar atividades profissionais; 4. Combina estímulos sem exceder a tolerância, aumentando gradualmente a duração, o número de repetições ou a resistência conforme a tolerância do doente; 5. Adapta-se às limitações hematológicas e, dando um exemplo prático: ao tomar um comprimido, todos os efeitos contidos nesse comprimido são produzidos em simultâneo, mas, no exercício, numa sessão de treino, podemos adaptar… mais cardio/menos força, mais mobilidade/menos intensidade, mais tempo de repouso/treinos mais longos. Diria que a palavra de ordem é prescrição adaptada à tolerância do doente.

NF | Como surgiu o programa “3M – Mieloma Múltiplo em Movimento” e de que forma esta resposta comunitária e gratuita colmata uma lacuna que os tratamentos convencionais não cobrem?

PC | Este programa vem no seguimento de uma parceria estabelecida entre a APLL e a FADEUP em 2025, na qual criamos o programa “Mieloma Múltiplo: Tratar Corpo e Mente”, um programa de intervenção com exercício à distância. A aceitação e a participação por parte dos doentes foram tão evidentes (96% de participação/retenção, e, relembro, numa intervenção não presencial) que decidimos tentar manter o programa ativo pelo maior tempo possível. Nesse sentido, surge o “3M – Mieloma Múltiplo em Movimento”. Nesta 2ª edição de uma intervenção com treino à distância, com um tempo de intervenção mais prolongado (12 semanas), mantendo as características da primeira edição (para além das sessões síncronas, uma página online dedicada com vídeos para que o doente possa consultar sempre que quiser fazer exercício). Este tipo de intervenção colmata uma lacuna: a do modelo centrado exclusivamente na doença, para um modelo que inclui a função, a participação social e a qualidade de vida. Não queremos substituir a equipa hemato-oncológica por tecnologia, mas sim ampliar o acesso à reabilitação, permitindo um acompanhamento regular quando a fisioterapia presencial não está disponível, reduzindo assim as barreiras de acesso, de forma inteiramente gratuita e ultrapassando barreiras físicas de distância, limitações de transporte, internamentos frequentes e a distância de doentes que vivem longe dos centros de tratamento de referência.

NF | O programa funciona de forma digital (online) para chegar a todo o país. Como tem sido o feedback dos doentes no que toca ao impacto do treino no seu bem-estar psicológico e na redução do isolamento?

PC | Os números da 1.ª edição falam por si! 96% de participação e fidelização no programa de intervenção, com melhorias reportadas e mensuradas na funcionalidade e na força dos membros inferiores, aumento do equilíbrio, diminuição dos sintomas associados à doença e melhorias nas funções sociais e emocionais. Nos testemunhos dos próprios doentes, o programa ajudou não apenas na componente física (porque tudo é feito ao ritmo do doente), mas também foram referidas a alegria de conseguir fazer, a satisfação física e mental e o aspeto social das sessões, com um momento de partilha entre doentes, pares com as mesmas incertezas, preocupações, sintomas e dificuldades.

NF | Qual tem sido o papel da APLL em capacitar os doentes para uma vida plena, saudável e em movimento, durante e após a doença?

PC | A APLL tem assumido um papel de capacitação e reabilitação, procurando apoiar os doentes para além do tratamento hospitalar. A associação presta apoio psicológico e físico a doentes, familiares e cuidadores, ajudando-os a lidar com as consequências da doença e a recuperar a qualidade de vida. A APLL procura funcionar como uma ponte entre o tratamento e a vida quotidiana. Não procura sobrepor-se ou substituir a equipa médica, mas sim criar oportunidades para que o doente tenha acesso a apoio físico, psicológico, educativo e comunitário, através de ações comunitárias e gratuitas. O programa 3M – Mieloma Múltiplo em Movimento é um desses exemplos. Desenvolvido em parceria com uma instituição de excelência (a Faculdade de Desporto da Universidade do Porto), financiado externamente (pela Myeloma Patients Europe, o que permite o acesso gratuito pelos doentes), sob supervisão especializada de fisiologista do exercício, levando exercício estruturado aos doentes, independentemente do local onde vivam. Unidos pelo sangue, movidos pela saúde.

NF | Que outras iniciativas tem a APLL planeadas?

PC | A APLL desenvolve atividades contínuas ao longo do tempo, totalmente gratuitas, sendo necessário apenas que o médico responsável autorize a realização das aulas, e das quais destacamos:

• O “De Volta à Forma”, um programa de atividade física nas Piscinas da Constituição, em parceria com a Ágora e a Faculdade de Desporto da Universidade do Porto, composto por 2 aulas com circuitos funcionais, que decorrem 2 vezes por semana, durante 1h. Estas aulas estão abertas a todos os doentes oncológicos que morem ou sejam tratados na área metropolitana do Porto.
• E o “Sem Stress”, um projeto de pilates que decorre no Centro de Atividades da APLL, no Porto, no qual os doentes com doenças malignas do sangue podem usufruir de uma aula de 50 min por semana, totalmente adaptada a cada aluno e às respetivas dificuldades.

A APLL desenvolve, igualmente ao longo do ano, atividades para a comunidade, entre as quais destacamos a Caminhada das Pontes da APLL, as Conferências Anuais da APLL, ações de sensibilização e informação, debates online Conversas Soltas, a produção de livros e booklets para orientação do doente oncológico e de seus cuidadores.

NF | O que falta fazer em Portugal para que o exercício físico especializado deixe de ser um extra opcional e passe a ser integrado nos protocolos clínicos standard de tratamento hemato-oncológico?

PC | Julgo que o desafio já não é provar que o exercício pode beneficiar doentes com cancro, mas sim transformar essa evidência numa resposta clínica organizada, financiada e acessível. Criar normas clínicas nacionais em que o exercício apareça explicitamente nos protocolos hemato-oncológicos, com indicação de avaliação funcional desde o diagnóstico e de reavaliações durante o tratamento, à semelhança do que já acontece com nutrição, dor ou apoio psicológico. Será incontornável falar de financiamento para intervir como cuidado de saúde e para providenciar profissionais especializados nas equipas, porque não basta recomendar “atividade física”. Os hospitais precisam de profissionais com formação específica no contexto clínico, na fisiologia do exercício, na fisioterapia oncológica e na reabilitação. Deve haver articulação entre estes profissionais e as equipas multidisciplinares de hematologistas, enfermeiros, fisiatras, nutricionistas e psicólogos. Este programa que oferecemos permite igualmente o acesso à atividade física estruturada, orientada e supervisionada (ainda que à distância), fora dos grandes centros, facilitando o acesso dos doentes aos programas de reabilitação, contornando dificuldades de horários e de transporte. Diria que falta passar de projetos isolados a um percurso integrado: rastrear necessidades -> prescrever exercício -> supervisionar e adaptar -> medir resultados -> garantir continuidade. O exercício especializado deve ser encarado como uma componente de reabilitação e de segurança clínica, e não como uma recomendação opcional de estilo de vida.

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Os recentes desenvolvimentos na Medicina dos transplantes têm tido “um papel muito importante” ao diminuir a agressividade dos tratamentos preparatórios. Na qualidade de palestrante da sessão “Que transplante para que doente? Tipos de transplante e o que há de novo. Novas modalidades de condicionamento”, durante o seminário da Associação Portuguesa Contra a Leucemia (APCL), Ana Sofia Jorge, reflete que a possibilidade de “reduzir um bocadinho a toxicidade do condicionamento em si” representa uma nova esperança para muitos pacientes. A especialista explica que “isso faz com que mais doentes sejam elegíveis”, nomeadamente “doentes com mais idade ou doentes com determinadas patologias que não poderiam ser submetidos àquele condicionamento por causa das toxicidades orgânicas e que passam, de facto, a poder sê-lo”.

Este passo em frente na Medicina permite à comunidade clínica oferecer uma resposta clínica desenhada à medida de cada indivíduo e alargar a oportunidade de tratamento a “um pool maior de doentes”. A médica do IPO de Lisboa é perentória ao destacar a primeira mensagem-chave a reter sobre este tema: “Não há dois transplantes iguais”.

Mesmo nos casos em que a doença de base é a mesma e a técnica cirúrgica possa parecer, à primeira vista, semelhante, a abordagem é sempre distinta. “Todas as decisões são individualizadas e cada doente é único na sua constelação de fatores: da sua doença, do seu passado, das suas doenças acompanhantes”, sublinha.

Além da evolução estritamente clínica, a especialista faz questão de frisar a importância da dimensão humana e de uma tomada de decisão “partilhada com o doente”. É fundamental que as pessoas sejam cabalmente esclarecidas pelos médicos, pois a jornada do transplante exige grande resiliência. Todo o processo, alerta Ana Sofia Jorge, “implica um compromisso que o doente vai ter que fazer consigo próprio primeiro e com a equipa médica”.

É justamente deste compromisso que estão “todos dependentes no sucesso do procedimento”, sendo imperativo que o paciente saiba sempre com o que contar. Em suma, os novos avanços oferecem hoje uma esperança renovada, permitindo “afinar melhor o processo e torná-lo mais acessível”.

O Seminário sobre “Transplante de Medula Óssea”, organizado pela APCL, decorreu a 12 de setembro, em Lisboa.

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A evolução da Hematologia tem permitido tratar patologias com maior precisão e oferecer alternativas aos doentes, recorrendo cada vez mais à genética para o diagnóstico e estratificação de risco. Segundo o especialista, esta capacidade permite agir de forma mais atempada: “conseguimos mais rapidamente identificar quem é que está em maior risco e que beneficia mais do transplante, tentando oferecê-lo mais cedo”. Contudo, o objetivo de realizar este procedimento “ao tempo adequado” e a “toda a gente” esbarra nas limitações estruturais do país, que, apesar dos recentes esforços, continua com uma capacidade de resposta reduzida.

O grande obstáculo no acesso a este tratamento, além do “número de camas disponíveis”, prende-se com a identificação de dadores compatíveis, uma dificuldade particularmente acentuada nos doentes provenientes dos Países Africanos de Língua Oficial Portuguesa (PALOP). O médico sublinha que a falta de representatividade genética nos registos é uma barreira considerável, afirmando que “às vezes nestes doentes em particular é que se perde mais tempo no processo de obtenção do dador”. Em contraste, quando existe um dador compatível no registo, o processo é célere e consegue-se “em pouco mais de um mês, máximo dois meses, agilizar e marcar o transplante”.

Apesar de ser considerada uma técnica “dura” e de enfrentar o impacto do subfinanciamento do Serviço Nacional de Saúde, que se reflete na dificuldade em fixar equipas multidisciplinares, o futuro desta terapêutica está garantido. Eduardo Espada é perentório quanto à sua continuidade e evolução: “O transplante não se vai embora porque cura pessoas e cada vez com melhor qualidade de vida no pós-transplante”. O foco atual da Medicina passa, assim, não apenas por salvar vidas, mas por assegurar o bem-estar e a qualidade de vida a longo prazo, através de tratamentos e fármacos cada vez mais sofisticados.

A sessão decorreu durante o Seminário de Transplante de Medula Óssea da Associação Portuguesa Contra a Leucemia (APCL), no dia 12 de setembro, em Lisboa.

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News Farma (NF) | A APCL organiza no próximo dia 12 de setembro um seminário dedicado aos Transplantes de Medula Óssea. Qual é o principal objetivo deste encontro e que lacunas de informação pretendem preencher junto dos doentes, cuidadores e dos próprios profissionais de saúde?

Manuel Abecasis (MA) | A transplantação de medula óssea, introduzia há mais de 50 anos na clínica, é uma estratégia terapêutica em constante evolução e faz todo o sentido que os avanços sejam revistos regularmente para permitir aos doentes, cuidadores e profissionais de saúde, uma atualização adequada e uma melhor compreensão das suas potencialidades e limitações. Neste seminário a APCL conta com a colaboração de médicos especialistas na área e de outros profissionais de saúde que nela trabalham e ainda com o valioso testemunho de doentes que passaram por um processo de transplantação.

NF | Olhando para o programa, percebemos que é dado um destaque especial à doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH), com um painel que junta a perspetiva médica, de enfermagem e o testemunho de um doente. Porquê esta aposta tão forte na consciencialização para esta complicação específica pós-transplante?

MA | Apesar de todos os progressos verificados, a doença do enxerto contra o hospedeiro permanece como um enorme desafio para as equipas de transplantação e sobretudo para os doentes em que se verifica. O rápido diagnóstico desta complicação, que pode ocorrer de forma aguda ou crónica, ou ainda com sobreposição de manifestações clínicas agudas/crónicas, permite o início precoce do tratamento e aumenta a probabilidade da resposta. Por outro lado, a utilização da ciclofosfamida pós-transplante, como profilaxia, veio trazer novas “nuances” à clínica desta complicação e é importante que as equipas estejam familiarizadas com elas e que os doentes estejam igualmente atentos. As formas graves de doença do enxerto contra o hospedeiro têm reflexo importante na morbilidade e mortalidade pós-transplante, e na qualidade de vida do doente transplantado. Nos últimos anos têm surgido vários fármacos eficazes em muitas situações, como o ruxolitinib, o belomosudil, e o axatilimab a acrescentar aos já existentes, e ainda formas de terapia celular como as células mesenquimatosas e as células T reguladoras.

NF | A doação é o ponto de partida para salvar muitas vidas. O seminário vai abordar as novas regras de inscrição no registo português de dadores de medula óssea. Sente que a sociedade portuguesa está bem informada sobre este processo, ou ainda persistem muitos mitos que afastam potenciais dadores?

MA | Não tenho conhecimento da existência de um estudo dirigido à população em geral que permita responder a essa questão com dados concretos. No entanto conhecendo a dimensão do registo português de dadores voluntários (CEDACE) pode dizer-se que há uma sensibilização apreciável para o assunto. As novas regras de inscrição, que visam sobretudo reduzir a idade de inscrição de potenciais dadores para os 35 anos, são apoiadas por vários estudos que mostram uma relação clara entre a melhoria dos resultados e a idade do dador (quanto mais novo melhor) e vem no seguimento daquilo que já é praticado por muitos registos internacionais. Esta medida contribui ainda para melhorar a sustentabilidade financeira dos registos.

NF | O evento tem uma vertente muito focada no dia a dia, como a nutrição ao longo do processo e o que esperar nos primeiros 100 dias após o transplante. Quão fundamental é empoderar os doentes e as famílias com conhecimento prático para lidarem com segurança com a fase de recuperação em casa?

MA | A barreira dos 100 dias foi criada um pouco artificialmente pelos pioneiros da transplantação, nomeadamente pelo grupo de Seattle, e baseia-se no tempo médio para uma recuperação adequada da função hematopoiética. Esta é uma variável contínua, não sendo os 100 dias muito diferentes dos 90 ou 110 dias, e é o período em que o doente está mais fragilizado. A educação dos doentes e cuidadores é da maior importância, por isso as equipas de transplantação investem muito nesse processo que não se esgota nesses primeiros 3 meses, e deve abranger aspetos tão variáveis como a higiene, a alimentação, a toma da medicação, o exercício físico e até a socialização. Se inicialmente, e durante muito tempo, se impunham restrições alimentares importantes hoje sabe-se que muitos dos mitos associados à alimentação não têm razão de ser.

NF | Vai haver também espaço para debater os diferentes tipos de transplante e novas modalidades de condicionamento. Como médico e presidente da APCL, como avalia a evolução da ciência e das terapêuticas nesta área ao longo dos últimos anos em Portugal?

MA | A transplantação de medula óssea continua a ser um procedimento altamente complexo e de elevado custo, só disponível num número limitado de centros. Em Portugal há atualmente 7 centros de transplantação, sendo que 4 fazem transplantes autólogos e alogénicos e os restantes apenas autólogos. O número de doentes tratados tem aumentado progressivamente e é na transplantação alogénica que se têm verificado avanços mais significativos.

Os protocolos de condicionamento utilizados variam em termos de eficácia e toxicidade, e podem ser adaptados a cada caso para otimizar os resultados. A introdução da ciclofosfamida pós-transplante na profilaxia da doença do enxerto contra o hospedeiro poe considerar-se como um dos mais significativos avanços dos últimos anos e graças a ela pode dizer-se que todos os doentes podem ter um dador, uma vez que fez cair a barreira da histocompatibilidade. Para o tratamento desta complicação têm surgido novos fármacos e estratégias de terapia celular, com numerosos ensaios clínicos em curso

A profilaxia e tratamento de outras complicações, infeciosas ou tóxicas, tem conhecido avanços importantes. No entanto a recaída após o transplante persiste como um obstáculo considerável e também nesta área há novas estratégias, algumas com resultados interessantes.

De uma forma geral os centros nacionais têm acompanhado os novos desenvolvimentos e participam regularmente nas reuniões e atividades do grupo europeu de transplantação de medula óssea (EBMT).

NF | Que convite gostaria de deixar à comunidade médica, doentes e famílias para se juntarem a este seminário no dia 12 de setembro?

MA | O convite é para que participem, o programa foi pensado com base na experiência dos anos anteriores e nas sugestões que nos chegaram. Gostaríamos que este evento fosse um fórum informal de aprendizagem, troca de experiências e convívio entre todos os participantes. Aproveito para deixar um agradecimentos a todos que participam ativamente no programa, aos patrocinadores e ao El Corte Inglês que nos disponibilizou mais uma vez as suas instalações.

Saiba mais sobre o Seminário dedicado aos Transplantes de Medula Óssea, que decorre no dia 12 de setembro, em Lisboa, aqui.

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News Farma (NF) | O tema central desta conferência foca-se nos “Novos horizontes no mieloma múltiplo e noutras doenças do sangue”. Qual o motivo para a escolha deste tema?

Isabel Barbosa (IB) | Nos últimos 10 anos, a Onco-Hematologia registou avanços importantes no diagnostico e tratamento das doenças malignas do sangue, das quais são exemplo as leucemias, os linfomas ou o mieloma múltiplo, transformando algumas destas doenças em condições controladas ou curáveis.

O mieloma múltiplo é hoje um exemplo de como o conhecimento biológico da doença, o diagnóstico mais preciso e o desenvolvimento de terapêuticas inovadoras podem alterar de forma significativa a sobrevivência e a qualidade de vida dos doentes.

Daí a escolha deste tema para a conferência: promover uma reflexão clara e partilhada sobre estes avanços e as novas opções terapêuticas, envolvendo doentes, familiares, voluntários e profissionais de saúde num diálogo informado, acessível e centrado nas necessidades de cada pessoa.

NF | Que sessões gostaria de destacar do programa do evento?

IB | Os assuntos que considero mais importantes para abordar na sessão sobre o mieloma múltiplo (MM), que conta com o apoio da Internacional Myeloma Foundation (IMF), é a apresentação e debate sobre as terapias inovadoras nomeadamente, as células CAR-T. Entendo também como relevante promover uma discussão sobre os efeitos adversos associados a alguns destes tratamentos, bem como sobre a importância do seu controlo, de forma a assegurar o sucesso terapêutico e a qualidade de vida dos doentes.

Durante a sessão da tarde, destaco os temas ligados ao futuro das doenças onco-hematológicas, à importância dos ensaios clínicos e à necessidade de reforçar uma decisão cada vez mais partilhada entre os doentes e os profissionais de saúde.

NF | Quando falamos nestes “novos horizontes” no mieloma múltiplo, o que traz mais esperança hoje a um doente recém-diagnosticado?

IB | Hoje, há motivos reais para encarar um diagnóstico de mieloma múltiplo com esperança. Embora continue a ser, na maioria dos casos, uma doença crónica e ainda não exista uma cura garantida, os tratamentos evoluíram de forma significativa, permitindo melhorar tanto a sobrevivência como a qualidade de vida dos doentes.

Em 2026, estão disponíveis várias classes de tratamento, incluindo combinações de medicamentos, anticorpos monoclonais e imunoterapias muito promissoras, como as células CAR-T do próprio doente e os anticorpos biespecíficos. Os resultados mais recentes mostram respostas completa/ parcial e duradouras em muitos doentes.

A maioria destes tratamentos estão disponíveis nos centros hospitalares em Portugal; contudo, isso implica que alguns doentes tenham de realizar grandes deslocações e permanecer próximos destes centros por períodos prolongados.

NF | Quais são as maiores lacunas ou obstáculos no acompanhamento dos doentes onco-hematológicos em Portugal, quer a nível de diagnóstico quer de acesso a tratamentos?

IB | Uma das maiores fragilidades ocorre antes de o doente ser referenciado para um Serviço de Hematologia. Muitas doenças onco-hematológicas apresentam sintomas inespecíficos e podem ser confundidas, durante algum tempo, com outras patologias mais comuns. Por isso, nem sempre são valorizadas pelos próprios doentes ou pelos Cuidados de Saúde Primários. É essencial garantir acesso atempado a consultas de especialidade e aos meios complementares de diagnóstico.

Portugal tem centros altamente diferenciados e capacidade para utilizar tratamentos inovadores, nomeadamente as células CAR-T. Como exemplo, tem havido uma referenciação de doentes com linfomas com indicação de tratamentos com células CAR-T para vários centros do Porto, Coimbra e Lisboa. No entanto, é fundamental evitar que a centralização destes tratamentos se traduza em desigualdade de acesso. Um doente que vive longe de um centro especializado deve poder ser rapidamente referenciado e acompanhado, sem que a distância geográfica se torne uma barreira.

Assim, o grande desafio é garantir que o doente seja diagnosticado precocemente, referenciado rapidamente, tratado no centro indicado e tenha acesso, em tempo útil, às terapias mais apropriadas. O verdadeiro problema passa a ser assegurar que nenhum doente fica para trás por causa do local onde vive ou da capacidade do hospital onde está a ser tratado.

NF | Qual é a grande missão e o principal objetivo que a APLL pretende alcançar com a realização desta Conferência?

IB | A grande missão é promover a sensibilização, a partilha de conhecimento e a união de esforços no combate às doenças malignas do sangue. O principal objetivo é garantir que o doente tenha acesso a informação clara e compreensível, participando nas decisões sobre o seu tratamento.

Nesta conferência estarão presentes doentes, familiares, voluntários e profissionais de saúde. Ao longo do dia, será disponibilizada informação sobre as doenças e os tratamentos, promovendo a partilha de conhecimentos, assim como de experiências vividas na primeira pessoa. Será também possível fortalecer a rede de apoio aos que mais necessitam, fazendo com que nenhum doente esteja só ao longo da sua jornada.

No final, serão celebrados os 25 anos da criação da APLL. Um quarto de século de serviço à comunidade, aos doentes com patologia onco-hematológica e aos seus familiares.

NF | O que espera que cada participante leve consigo deste evento?

IB | Esta conferência pretende ser um espaço de partilha, aprendizagem e colaboração entre doentes, familiares, cuidadores, voluntários e profissionais de saúde, promovendo uma abordagem mais humana, informada e participativa entre todos.

No final da conferência, espera-se que os doentes saiam mais confiantes e com mais conhecimento, maior consciência dos seus direitos, mais voz e a certeza de que devem assumir um papel ativo no seu percurso de doença e tratamento.

Os profissionais de saúde deverão terminar a conferência com uma compreensão mais profunda das necessidades, expectativas e experiências dos doentes, reforçando formas de comunicação, escuta e colaboração em todos os contactos com os doentes. Para todos os participantes, a conferência deverá representar um ponto de partida para fortalecer a literacia em saúde, promover o apoio mútuo colocando sempre o doente no centro das decisões relativas ao seu cuidado.

Como nota final desta entrevista, deixo um apelo aos profissionais de saúde a partilharem esta oportunidade com os doentes, destacando a importância da conferência e os benefícios que a sua participação poderá trazer.

A Conferência Anual da APLL decorre a 19 de setembro, no Porto.
Saiba mais sobre o evento aqui.

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News Farma (NF) | O estudo refere que a quimioterapia atual para a leucemia mieloide aguda,  embora eficaz a eliminar células cancerígenas, gera uma elevada toxicidade e  acumulação excessiva de ferro. De que forma é que esta sobrecarga de ferro  prejudica a recuperação do doente e o seu sistema imunitário? 

Marta Lopes (ML) | A leucemia mieloide aguda é uma doença agressiva que afeta as células da medula óssea. Apesar do aparecimento de novas terapias, a quimioterapia intensiva continua a ser o tratamento de eleição nos doentes fit. No entanto, este tratamento apresenta grande toxicidade e acumulação excessiva de ferro na medula óssea. A sobrecarga de ferro está associada ao aumento do stress oxidativo, da inflamação e do dano celular, o  que dificulta a regeneração da medula óssea após o tratamento. Como consequência, a recuperação do doente é mais lenta e o sistema imunitário fica mais comprometido e o doente mais suscetível a infeções. Além disso, o ferro em excesso pode criar um  ambiente favorável à sobrevivência e proliferação das células de leucemia e pode comprometer o sucesso de um transplante futuro. 

NF | De que forma é que esta proteína sem ferro (apotransferrina) atua no organismo  para captar o mineral em excesso e proteger a medula óssea saudável? 

ML | A transferrina é a proteína responsável pelo transporte de ferro no sangue. Quando não está ligada ao ferro, chama-se apotransferrina. A apotransferrina liga-se ao ferro em  circulação e transporta-o para as células que dele necessitam. Nós observamos no noss  modelo de ratinho de leucemia mieloide aguda que após a quimioterapia os níveis de transferrina estão diminuídos e que existe um aumento do ferro tóxico livre. Ao administrar apotransferrina conseguimos captar esse ferro em excesso e evitar que este cause danos excessivos nas células e tecidos e que seja reutilizado para a recuperação das células da medula óssea. 

NF | Sabendo que as complicações infeciosas são uma das principais causas de morte  nestes doentes com leucemia, considera que esta descoberta pode representar  uma mudança de paradigma na forma como é gerido o suporte aos doentes  durante a quimioterapia? 

ML | Nós observamos que a combinação de apotransferrina com a quimioterapia promove a recuperação da medula óssea e das células imunitárias, e aumenta a tolerância à infeção em modelos pré-clínicos de leucemia mieloide aguda e sépsis por E. coli. Acreditamos que esta abordagem poderá melhorar o tratamento de suporte durante a quimioterapia,  uma vez que atua numa das maiores suscetibilidades dos doentes: as infeções. No  entanto, ainda são necessários estudos clínicos para validar estas observações em doentes. 

NF | O próximo passo anunciado é o avanço para um ensaio clínico em parceria com  o IPO do Porto. Como primeira autora desta investigação em laboratório, quais  acredita serem os maiores desafios na transposição destes resultados  promissores dos modelos animais (ratinhos) para os doentes humanos? 

ML | A translação de resultados de laboratório para doentes é muitos vezes desafiante. Uma das vantagens da nossa abordagem é a apotransferrina, apesar de ser um hemoderivado, e não ser na verdade uma molécula nova. Ou seja, a apotransferrina não é um fármaco novo com perfil de segurança desconhecido, o que reduz algumas das potenciais preocupações com a sua aplicação clínica. Outra vantagem é o facto de a nossa abordagem funcionar como uma terapia combinada com a quimioterapia já aplicada na clínica, o que poderá facilitar a sua integração. No entanto, existem vários desafios e a sua eficácia, segurança e dose adequada terão de ser formalmente testadas num ensaio clínico.  

NF | Qual foi o momento mais desafiante ou surpreendente durante a condução deste  estudo no i3S? 

ML | O momento mais surpreendente para mim foi na avaliação da sobrevivência à infeção  em que observamos rapidamente uma grande divergência na resposta dos animais tratados com apotransferrina. Foi marcante, porque isto expandiu o potencial da nossa  abordagem terapêutica. Uma das fases mais desafiantes foi as revisões necessárias para  a sua publicação que nos obrigou num curto espaço de tempo validar os nossos  resultados num novo modelo animal. Acredito que a próxima fase em que tentaremos  fazer a translação dos nossos resultados para a clínica será muito desafiante.  

NF | De que necessidade surgiu a ideia para aprofundar a investigação que culminou  na publicação do estudo na conceituada publicação Science Translational Medicine? 

ML | Este trabalho foi conduzido no i3S no grupo de investigação “Hematopoiesis and  Microenvironments” liderado por Delfim Duarte. O grupo foca-se no estudo das  interações entre as células hematopoiéticas e o microambiente da medula óssea, com  especial interesse na leucemia mieloide aguda. A ideia surgiu no seguimento de  observações anteriores do grupo, onde observamos que a leucemia mieloide aguda ao diagnóstico apresenta um perfil de metabolismo do ferro desregulado (Lopes M. et al, Blood Advances, 2021). Nesta publicação foi também observado o aumento do ferro livre  após o tratamento com quimioterapia, o que nos levou à hipótese de tentar contrariar  esse efeito e assim reduzir a toxicidade do tratamento.

Saiba mais sobre o artigo aqui.

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News Farma (NF) | O que significa para si que este poster tenha sido selecionado para o EHA 2026?

Delfim Duarte (DD) | É um reconhecimento da qualidade e impacto do trabalho que temos vindo a desenvolver nesta área. É de realçar que a Carolina Pereira (primeira autora do trabalho e aluna de doutoramento) foi também reconhecida com uma Travel Grant pela EHA.

NF | De que necessidade surgiu este “Characterization Of The Bone Marrow Niche Interactome Of Chemoresistant Acute Myeloid Leukemia”?

DD | Sabemos que, infelizmente, um número elevado de doentes com leucemia mielóide aguda (LMA) recidiva ou é refractário ao tratamento de quimioterapia. Isto deve-se à persistência de células malignas quimioresistentes. Numa percentagem elevada de casos, o mecanismo de resistência da LMA emerge da interação das células malignas com o seu microambiente envolvente da medula óssea. Neste trabalho pretendemos identificar os elementos específicos desse nicho protetor e usá-los como alvos terapêuticos. Para isso, usamos modelos pré-clinicos de ratinho de LMA que mimetizam alguns subtipos de LMA.

NF | Para mapear as interações celulares no microambiente da medula óssea, a vossa equipa desenvolveu e aplicou a técnica genética “Cherry-niche system”. Quais foram os principais desafios técnicos no desenvolvimento deste sistema de marcação e de que forma é que supera as limitações das abordagens tradicionais de cocultura ou de imagem estática na identificação de parceiros celulares específicos in vivo?

DD | O “Cherry-niche system” consiste na modificação genética de células de leucemia que passam a libertar proteínas fluorescentes, que por sua vez se ligam às células não malignas que as rodeiam. Este sistema permite-nos rastrear e identificar as células não malignas do tal nicho que são “pintadas” pelas células de leucemia. Este mapeamento é feito in vivo, ou seja, em animais vivos que desenvolvem a doença, usando técnicas como microscopia intravital, citometria de fluxo espectral, imunofluorescência e single-cell RNA sequencing.

NF | Os vossos resultados demonstram que, durante a progressão da doença, as interações com o compartimento imune são específicas do subtipo de LMA (dependendo se o modelo é MLL-AF9 ou Npm1/Flt3-ITD). Contudo, após a quimioterapia, ambos os modelos convergem na preferência de interação com as células estaminais mesenquimais LepR+ (MSCs). O que sugere esta transição de um perfil de interação “específico da mutação” (durante a progressão) para um perfil “comum e focado nas LepR+ MSCs” (após a quimioterapia)? Estaremos perante um mecanismo universal de sobrevivência da LMA quimiorresistente, independentemente do seu condutor genético?

DD | De facto, observamos interações que são especificas para subtipos de LMA com diferentes alterações genéticas. Como refere, isso é notório no caso do compartimento imune durante a progressão da LMA. Observamos por exemplo que as células com rearranjo do KMT2A interagem de forma enviesada com monócitos e macrófagos, enquanto as células com mutação do NPM1 e FLT3-ITD interagem preferenciamente com progenitores de megacariócitos e eritróides. Conceptualmente, é interessante verificar que a heterogeneidade genética da doença é de certa forma associada a heterogeneidade das suas interações com o microambiente.

De forma contrastante, verificamos que as células mesenquimatosas estaminais (MSCs) são parceiros de interação na quimioresistência em diferentes subtipos de LMA, o que as torna alvos potencialmente apetecíveis para combater a doença residual. Teremos obviamente de confirmar que esta subpopulação de MSCs é relevante noutros subtipos genéticos de LMA mas os nossos dados sugerem o seu papel quasi universal na quimioresistência.

NF | Através de sequenciação de RNA unicelular (scRNA-seq) baseada em placas, a vossa equipa identificou perfis diferenciais de expressão génica nas MSCs que interagem com as células leucémicas. Que tipo de “ajuda” molecular é que estas células estaminais mesenquimais parecem estar a fornecer à LMA sobrevivente?

DD | Esta experiência de scRNA-seq foi tecnicamente muito desafiante porque pretendeu estudar um número muito pequeno de células, de forma muito aprofundada. Neste trabalho hercúleo, a Carolina conseguiu identificar um potencial mecanismo pelo qual as células MSCs modificam a matriz extracelular da medula óssea para permitir a persistência das células de LMA quimioresistentes. Estamos atualmente a validar funcionalmente este potencial mecanismo.

NF | Sendo o Dr. Delfim também médico no IPO Porto, o objetivo final deste trabalho passa por manipular fatores dependentes do nicho para evitar a expansão e a recaída da LMA. Considerando que a persistência da doença residual mínima (MRD) é um dos maiores obstáculos no tratamento da LMA, quão próximos estamos de conseguir “desancorar” ou sensibilizar estas células quimiorresistentes ao perturbar a sua interação com o nicho LepR+? Consegue antever que tipo de abordagens terapêuticas poderão emergir destes alvos?

DD | O nosso grande desafio clínico é sem dúvida eliminar a doença residual mensurável (DRM) e prevenir a recidiva da doença. Isto é possível nalguns casos com tratamentos de consolidação ou alguns tratamentos dirigidos a alterações genéticas da LMA. No entanto, como referi previamente, uma percentagem elevada de casos consegue escapar a estes tratamentos em nichos protetores, que estamos agora a caracterizar. Noutras doenças, como na leucemia linfoblástica, foi possível utilizar tratamentos de imunoterapia como anticorpos biespecÍficos ou CAR-T para eliminar essas células persistentes. No caso da LMA, a imunoterapia (com exceção da transplantação) é ineficaz. Em parte, isto deve-se à existência de um microambiente estromal protetor. O nosso objetivo último é interferir com esta interação entre o estroma e as células de LMA para as eliminar de forma eficaz. Antevejo que isto possa ser feito com estratégias semelhantes às da imunoterapia, mas com alvos distintos.

NF | Que impacto espera que os resultados obtidos no ensaio tenham na prática clínica e nos cuidados prestados aos doentes?

DD | Pretendemos descobrir novos mecanismos de resistência da LMA. Sabemos que existe um “fosso” na translação destas descobertas para a clínica. Uma das nossas principais tarefas futuras será atravessar esse fosso. Como referi, o objetivo final é alterar esses mecanismos na clínica para tornar a LMA suscetível a tratamentos que sabemos serem eficazes, com a quimioterapia, de forma a melhorar as taxas de resposta e diminuir a recidiva, melhorando a sobrevivência dos nossos doentes.

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News Farma (NF) | O que significa para si, como uma das autoras destes pósteres, que tenham sido selecionados para o EHA 2026?

Rebeca Rodríguez-Veiga (RRV) | Trabalhar com a Fundação PETHEMA significa estar ao serviço da investigação, e esta investigação centra-se fundamentalmente nos pacientes. Temos o propósito de ir melhorando continuamente, oferecendo as melhores oportunidades para os nossos doentes. Realizar comunicações na EHA ou noutros congressos de grande impacto permite partilhar os resultados obtidos com muitos outros investigadores.

NF | A propósito do póster “Epidemiology, Clinical And Biological Characteristics Of Unfit Patients With Cbf-Aml: Results From The Multinational Pethema Registry”, o que levou o grupo PETHEMA a estudar especificamente os pacientes mais frágeis (“unfit”)?

RRV | A Fundação PETHEMA inclui nos seus registos, desde o início, informação sobre a evolução dos pacientes unfit. Estes pacientes, pelas suas características, apresentam um prognóstico comprometido e as opções de tratamento são mais limitadas; é precisamente por isso que constituem uma população que beneficia bastante da investigação, uma vez que, através dos estudos e dos ensaios, tem sido possível melhorar o prognóstico e, de facto, foram aprovados recentemente novos tratamentos direcionados a estes pacientes.

A propósito do póster “Real World Characteristics And Outcomes In A Large Cohort Of Fit Patients With Cbf-Aml: A Multinational Pethema-Gpla-Acho-Grelam Study”:

NF | Sendo esta uma leucemia considerada de “risco favorável” e com excelentes taxas de resposta à quimioterapia intensiva, por que razão continua a haver cerca de 40% de pacientes que sofrem recaídas no mundo real?

RRV | Na LMA (Leucemia Mieloide Aguda), mesmo na de risco favorável, continua a existir uma ampla margem para melhoria; estamos longe de poder dizer que os resultados são excelentes. Por isso, a Fundação PETHEMA continua a estudar estes pacientes para tentar tornar esse prognóstico cada vez mais favorável.

NF | O seu trabalho destaca o excelente papel do autotransplante na consolidação do tratamento. Por que razão esta opção funcionou melhor do que o alotransplante ou do que simplesmente administrar mais quimioterapia?

RRV | O alotransplante é um tratamento agressivo com elevado risco de complicações — muitas delas a longo prazo — que podem comprometer a qualidade de vida dos pacientes. Por isso, o seu uso limita-se a pacientes com LMA de alto risco ou pacientes com má evolução, especialmente com persistência da doença mínima mensurável ou ausência de resposta.

Por outro lado, em Espanha tem havido uma tradição de completar o tratamento com transplante autólogo, ao contrário das consolidações apenas com quimioterapia realizadas noutros países. A Fundação PETHEMA analisou estas duas opções em várias ocasiões e o autotransplante obteve sempre melhores resultados do que a quimioterapia isolada. Ainda assim, cabe ter em conta que o autotransplante representa um desafio logístico para os sistemas de saúde e nem sempre é viável oferecê-lo aos pacientes.

NF | Que outros resultados gostaria de destacar destes estudos e qual gostaria que fosse o seu impacto no tratamento destes pacientes a longo prazo?

RRV | Gostaria de destacar que o registo PETHEMA inclui um número elevadíssimo de pacientes registados, graças à colaboração dos próprios pacientes e ao grande esforço de muitos investigadores que colaboram a partir de diferentes países. A investigação em LMA, especialmente quando nos focamos em diferentes subtipos, como neste caso a LMA CBF, requer um registo assim tão amplo; de outro modo, seria impossível extrair conclusões válidas, conhecer o estado dos nossos pacientes, melhorar os protocolos de tratamento e contribuir com novo conhecimento para toda a comunidade científica.

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News Farma (NF) | Até agora, o prognóstico para doentes com linfoma de células do manto (LCM) que progrediam após inibidores covalentes da BTK era muito reservado. Tendo em conta as novas guidelines e o algoritmo de tratamento, de que forma o pirtobrutinib altera o paradigma de tratamento para este grupo específico de doentes?

Filipa Moita (FM) | Os dados do SCHOLAR-5 (pré-disponibilidade de terapia com células CAR-T e pirtobrutinib) mostraram que os doentes com LCM que progridem após terapêutica com iBTK covalentes, têm uma sobrevida global mediana inferior a 1 ano.
O pirtobrutinib mostrou ser uma terapêutica eficaz nesta população de alto risco, com taxas de resposta global de 49%, duração mediana de resposta de 21.6 meses e sobrevida global mediana de 23.9 meses.

NF | Sendo um inibidor não-covalente e reversível, e no que concerne aos dados de eficácia e segurança quais são as principais vantagens biológicas que pirtobrutinib oferece?

FM | Pirtobrutinib representa uma nova geração de inibidores da BTK, distinguindo-se dos BTKi covalentes de primeira e segunda geração (ibrutinib, acalabrutinib e zanubrutinib) por inibir de forma não covalente, reversível, com elevada afinidade e seletividade a BTK.

Ao contrário dos iBTK covalentes, que se ligam de forma irreversível ao resíduo C481 da BTK, pirtobrutinib liga-se à BTK de forma independente deste resíduo, mantendo atividade mesmo na presença de mutações de resistência.

Adicionalmente a elevada seletividade para a BTK (pirtobrutinib inibe apenas 2 cinases off-target), explica também o seu perfil de segurança favorável, com baixa incidência dos efeitos adversos que classicamente caracterizam os iBTK covalentes, nomeadamente os efeitos cardiovasculares como fibrilhação auricular e hipertensão arterial e as complicações hemorrágicas. Este perfil de segurança reflete-se numa baixa percentagem de descontinuação de terapêutica por efeitos adversos (< 4%).

NF | No contexto da farmácia hospitalar e da prática clínica em Portugal, como é que esta “nova abordagem” pode otimizar o algoritmo terapêutico e melhorar a qualidade de vida dos doentes com LCM recidivante ou refratário?

FM | A introdução do pirtobrutinib mudou o paradigma do tratamento do LCM R/R, surgindo como uma opção terapêutica eficaz após descontinuação de iBTK covalentes, quer como terapêutica antecessora a células CAR-T, quer em doentes não candidatos a esta ou com progressão após esta estratégia.

O facto de ser uma terapêutica oral, administrada uma vez por dia e com baixa toxicidade, é também uma mais-valia nesta população tendencialmente mais idosa, com comorbilidades frequentes, assegurando a manutenção da qualidade de vida destes doentes.

▼▼Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá permitir a rápida identificação de nova informação se segurança. Pede-se aos profissionais de saúde que notifiquem quaisquer suspeitas de reações adversas. Pirtobrutinib recebeu autorização de introdução no mercado pela Agência Europeia do Medicamento (EMA). Medicamento autorizado para efeitos de aquisição hospitalar para o tratamento de doentes adultos com Linfoma de Células do Manto (LCM) em recaída ou refratário, previamente tratados com um inibidor da tirosina cinase de Bruton (BTK). Medicamento sujeito a receita médica restrita. Para mais informações contactar o representante do titular de AIM.

Lilly Portugal – Produtos Farmacêuticos, Lda., Torre Ocidente; Rua Galileu Galilei, nº2, Piso 7, fração A/D, 1500-392 Lisboa, Portugal. Matriculada na Conservatória do registo Comercial de Cascais sob o número único de matrícula e de pessoa coletiva 500165602, com o capital social de €1.650.000,00.

Consulte aqui o IECRCM
PP-PT-PT-0174/JUN2026

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