News Farma (NF) | O estudo refere que a quimioterapia atual para a leucemia mieloide aguda,  embora eficaz a eliminar células cancerígenas, gera uma elevada toxicidade e  acumulação excessiva de ferro. De que forma é que esta sobrecarga de ferro  prejudica a recuperação do doente e o seu sistema imunitário? 

Marta Lopes (ML) | A leucemia mieloide aguda é uma doença agressiva que afeta as células da medula óssea. Apesar do aparecimento de novas terapias, a quimioterapia intensiva continua a ser o tratamento de eleição nos doentes fit. No entanto, este tratamento apresenta grande toxicidade e acumulação excessiva de ferro na medula óssea. A sobrecarga de ferro está associada ao aumento do stress oxidativo, da inflamação e do dano celular, o  que dificulta a regeneração da medula óssea após o tratamento. Como consequência, a recuperação do doente é mais lenta e o sistema imunitário fica mais comprometido e o doente mais suscetível a infeções. Além disso, o ferro em excesso pode criar um  ambiente favorável à sobrevivência e proliferação das células de leucemia e pode comprometer o sucesso de um transplante futuro. 

NF | De que forma é que esta proteína sem ferro (apotransferrina) atua no organismo  para captar o mineral em excesso e proteger a medula óssea saudável? 

ML | A transferrina é a proteína responsável pelo transporte de ferro no sangue. Quando não está ligada ao ferro, chama-se apotransferrina. A apotransferrina liga-se ao ferro em  circulação e transporta-o para as células que dele necessitam. Nós observamos no noss  modelo de ratinho de leucemia mieloide aguda que após a quimioterapia os níveis de transferrina estão diminuídos e que existe um aumento do ferro tóxico livre. Ao administrar apotransferrina conseguimos captar esse ferro em excesso e evitar que este cause danos excessivos nas células e tecidos e que seja reutilizado para a recuperação das células da medula óssea. 

NF | Sabendo que as complicações infeciosas são uma das principais causas de morte  nestes doentes com leucemia, considera que esta descoberta pode representar  uma mudança de paradigma na forma como é gerido o suporte aos doentes  durante a quimioterapia? 

ML | Nós observamos que a combinação de apotransferrina com a quimioterapia promove a recuperação da medula óssea e das células imunitárias, e aumenta a tolerância à infeção em modelos pré-clínicos de leucemia mieloide aguda e sépsis por E. coli. Acreditamos que esta abordagem poderá melhorar o tratamento de suporte durante a quimioterapia,  uma vez que atua numa das maiores suscetibilidades dos doentes: as infeções. No  entanto, ainda são necessários estudos clínicos para validar estas observações em doentes. 

NF | O próximo passo anunciado é o avanço para um ensaio clínico em parceria com  o IPO do Porto. Como primeira autora desta investigação em laboratório, quais  acredita serem os maiores desafios na transposição destes resultados  promissores dos modelos animais (ratinhos) para os doentes humanos? 

ML | A translação de resultados de laboratório para doentes é muitos vezes desafiante. Uma das vantagens da nossa abordagem é a apotransferrina, apesar de ser um hemoderivado, e não ser na verdade uma molécula nova. Ou seja, a apotransferrina não é um fármaco novo com perfil de segurança desconhecido, o que reduz algumas das potenciais preocupações com a sua aplicação clínica. Outra vantagem é o facto de a nossa abordagem funcionar como uma terapia combinada com a quimioterapia já aplicada na clínica, o que poderá facilitar a sua integração. No entanto, existem vários desafios e a sua eficácia, segurança e dose adequada terão de ser formalmente testadas num ensaio clínico.  

NF | Qual foi o momento mais desafiante ou surpreendente durante a condução deste  estudo no i3S? 

ML | O momento mais surpreendente para mim foi na avaliação da sobrevivência à infeção  em que observamos rapidamente uma grande divergência na resposta dos animais tratados com apotransferrina. Foi marcante, porque isto expandiu o potencial da nossa  abordagem terapêutica. Uma das fases mais desafiantes foi as revisões necessárias para  a sua publicação que nos obrigou num curto espaço de tempo validar os nossos  resultados num novo modelo animal. Acredito que a próxima fase em que tentaremos  fazer a translação dos nossos resultados para a clínica será muito desafiante.  

NF | De que necessidade surgiu a ideia para aprofundar a investigação que culminou  na publicação do estudo na conceituada publicação Science Translational Medicine? 

ML | Este trabalho foi conduzido no i3S no grupo de investigação “Hematopoiesis and  Microenvironments” liderado por Delfim Duarte. O grupo foca-se no estudo das  interações entre as células hematopoiéticas e o microambiente da medula óssea, com  especial interesse na leucemia mieloide aguda. A ideia surgiu no seguimento de  observações anteriores do grupo, onde observamos que a leucemia mieloide aguda ao diagnóstico apresenta um perfil de metabolismo do ferro desregulado (Lopes M. et al, Blood Advances, 2021). Nesta publicação foi também observado o aumento do ferro livre  após o tratamento com quimioterapia, o que nos levou à hipótese de tentar contrariar  esse efeito e assim reduzir a toxicidade do tratamento.

Saiba mais sobre o artigo aqui.

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News Farma (NF) | O que significa para si que este poster tenha sido selecionado para o EHA 2026?

Delfim Duarte (DD) | É um reconhecimento da qualidade e impacto do trabalho que temos vindo a desenvolver nesta área. É de realçar que a Carolina Pereira (primeira autora do trabalho e aluna de doutoramento) foi também reconhecida com uma Travel Grant pela EHA.

NF | De que necessidade surgiu este “Characterization Of The Bone Marrow Niche Interactome Of Chemoresistant Acute Myeloid Leukemia”?

DD | Sabemos que, infelizmente, um número elevado de doentes com leucemia mielóide aguda (LMA) recidiva ou é refractário ao tratamento de quimioterapia. Isto deve-se à persistência de células malignas quimioresistentes. Numa percentagem elevada de casos, o mecanismo de resistência da LMA emerge da interação das células malignas com o seu microambiente envolvente da medula óssea. Neste trabalho pretendemos identificar os elementos específicos desse nicho protetor e usá-los como alvos terapêuticos. Para isso, usamos modelos pré-clinicos de ratinho de LMA que mimetizam alguns subtipos de LMA.

NF | Para mapear as interações celulares no microambiente da medula óssea, a vossa equipa desenvolveu e aplicou a técnica genética “Cherry-niche system”. Quais foram os principais desafios técnicos no desenvolvimento deste sistema de marcação e de que forma é que supera as limitações das abordagens tradicionais de cocultura ou de imagem estática na identificação de parceiros celulares específicos in vivo?

DD | O “Cherry-niche system” consiste na modificação genética de células de leucemia que passam a libertar proteínas fluorescentes, que por sua vez se ligam às células não malignas que as rodeiam. Este sistema permite-nos rastrear e identificar as células não malignas do tal nicho que são “pintadas” pelas células de leucemia. Este mapeamento é feito in vivo, ou seja, em animais vivos que desenvolvem a doença, usando técnicas como microscopia intravital, citometria de fluxo espectral, imunofluorescência e single-cell RNA sequencing.

NF | Os vossos resultados demonstram que, durante a progressão da doença, as interações com o compartimento imune são específicas do subtipo de LMA (dependendo se o modelo é MLL-AF9 ou Npm1/Flt3-ITD). Contudo, após a quimioterapia, ambos os modelos convergem na preferência de interação com as células estaminais mesenquimais LepR+ (MSCs). O que sugere esta transição de um perfil de interação “específico da mutação” (durante a progressão) para um perfil “comum e focado nas LepR+ MSCs” (após a quimioterapia)? Estaremos perante um mecanismo universal de sobrevivência da LMA quimiorresistente, independentemente do seu condutor genético?

DD | De facto, observamos interações que são especificas para subtipos de LMA com diferentes alterações genéticas. Como refere, isso é notório no caso do compartimento imune durante a progressão da LMA. Observamos por exemplo que as células com rearranjo do KMT2A interagem de forma enviesada com monócitos e macrófagos, enquanto as células com mutação do NPM1 e FLT3-ITD interagem preferenciamente com progenitores de megacariócitos e eritróides. Conceptualmente, é interessante verificar que a heterogeneidade genética da doença é de certa forma associada a heterogeneidade das suas interações com o microambiente.

De forma contrastante, verificamos que as células mesenquimatosas estaminais (MSCs) são parceiros de interação na quimioresistência em diferentes subtipos de LMA, o que as torna alvos potencialmente apetecíveis para combater a doença residual. Teremos obviamente de confirmar que esta subpopulação de MSCs é relevante noutros subtipos genéticos de LMA mas os nossos dados sugerem o seu papel quasi universal na quimioresistência.

NF | Através de sequenciação de RNA unicelular (scRNA-seq) baseada em placas, a vossa equipa identificou perfis diferenciais de expressão génica nas MSCs que interagem com as células leucémicas. Que tipo de “ajuda” molecular é que estas células estaminais mesenquimais parecem estar a fornecer à LMA sobrevivente?

DD | Esta experiência de scRNA-seq foi tecnicamente muito desafiante porque pretendeu estudar um número muito pequeno de células, de forma muito aprofundada. Neste trabalho hercúleo, a Carolina conseguiu identificar um potencial mecanismo pelo qual as células MSCs modificam a matriz extracelular da medula óssea para permitir a persistência das células de LMA quimioresistentes. Estamos atualmente a validar funcionalmente este potencial mecanismo.

NF | Sendo o Dr. Delfim também médico no IPO Porto, o objetivo final deste trabalho passa por manipular fatores dependentes do nicho para evitar a expansão e a recaída da LMA. Considerando que a persistência da doença residual mínima (MRD) é um dos maiores obstáculos no tratamento da LMA, quão próximos estamos de conseguir “desancorar” ou sensibilizar estas células quimiorresistentes ao perturbar a sua interação com o nicho LepR+? Consegue antever que tipo de abordagens terapêuticas poderão emergir destes alvos?

DD | O nosso grande desafio clínico é sem dúvida eliminar a doença residual mensurável (DRM) e prevenir a recidiva da doença. Isto é possível nalguns casos com tratamentos de consolidação ou alguns tratamentos dirigidos a alterações genéticas da LMA. No entanto, como referi previamente, uma percentagem elevada de casos consegue escapar a estes tratamentos em nichos protetores, que estamos agora a caracterizar. Noutras doenças, como na leucemia linfoblástica, foi possível utilizar tratamentos de imunoterapia como anticorpos biespecÍficos ou CAR-T para eliminar essas células persistentes. No caso da LMA, a imunoterapia (com exceção da transplantação) é ineficaz. Em parte, isto deve-se à existência de um microambiente estromal protetor. O nosso objetivo último é interferir com esta interação entre o estroma e as células de LMA para as eliminar de forma eficaz. Antevejo que isto possa ser feito com estratégias semelhantes às da imunoterapia, mas com alvos distintos.

NF | Que impacto espera que os resultados obtidos no ensaio tenham na prática clínica e nos cuidados prestados aos doentes?

DD | Pretendemos descobrir novos mecanismos de resistência da LMA. Sabemos que existe um “fosso” na translação destas descobertas para a clínica. Uma das nossas principais tarefas futuras será atravessar esse fosso. Como referi, o objetivo final é alterar esses mecanismos na clínica para tornar a LMA suscetível a tratamentos que sabemos serem eficazes, com a quimioterapia, de forma a melhorar as taxas de resposta e diminuir a recidiva, melhorando a sobrevivência dos nossos doentes.

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News Farma (NF) | O que significa para si, como uma das autoras destes pósteres, que tenham sido selecionados para o EHA 2026?

Rebeca Rodríguez-Veiga (RRV) | Trabalhar com a Fundação PETHEMA significa estar ao serviço da investigação, e esta investigação centra-se fundamentalmente nos pacientes. Temos o propósito de ir melhorando continuamente, oferecendo as melhores oportunidades para os nossos doentes. Realizar comunicações na EHA ou noutros congressos de grande impacto permite partilhar os resultados obtidos com muitos outros investigadores.

NF | A propósito do póster “Epidemiology, Clinical And Biological Characteristics Of Unfit Patients With Cbf-Aml: Results From The Multinational Pethema Registry”, o que levou o grupo PETHEMA a estudar especificamente os pacientes mais frágeis (“unfit”)?

RRV | A Fundação PETHEMA inclui nos seus registos, desde o início, informação sobre a evolução dos pacientes unfit. Estes pacientes, pelas suas características, apresentam um prognóstico comprometido e as opções de tratamento são mais limitadas; é precisamente por isso que constituem uma população que beneficia bastante da investigação, uma vez que, através dos estudos e dos ensaios, tem sido possível melhorar o prognóstico e, de facto, foram aprovados recentemente novos tratamentos direcionados a estes pacientes.

A propósito do póster “Real World Characteristics And Outcomes In A Large Cohort Of Fit Patients With Cbf-Aml: A Multinational Pethema-Gpla-Acho-Grelam Study”:

NF | Sendo esta uma leucemia considerada de “risco favorável” e com excelentes taxas de resposta à quimioterapia intensiva, por que razão continua a haver cerca de 40% de pacientes que sofrem recaídas no mundo real?

RRV | Na LMA (Leucemia Mieloide Aguda), mesmo na de risco favorável, continua a existir uma ampla margem para melhoria; estamos longe de poder dizer que os resultados são excelentes. Por isso, a Fundação PETHEMA continua a estudar estes pacientes para tentar tornar esse prognóstico cada vez mais favorável.

NF | O seu trabalho destaca o excelente papel do autotransplante na consolidação do tratamento. Por que razão esta opção funcionou melhor do que o alotransplante ou do que simplesmente administrar mais quimioterapia?

RRV | O alotransplante é um tratamento agressivo com elevado risco de complicações — muitas delas a longo prazo — que podem comprometer a qualidade de vida dos pacientes. Por isso, o seu uso limita-se a pacientes com LMA de alto risco ou pacientes com má evolução, especialmente com persistência da doença mínima mensurável ou ausência de resposta.

Por outro lado, em Espanha tem havido uma tradição de completar o tratamento com transplante autólogo, ao contrário das consolidações apenas com quimioterapia realizadas noutros países. A Fundação PETHEMA analisou estas duas opções em várias ocasiões e o autotransplante obteve sempre melhores resultados do que a quimioterapia isolada. Ainda assim, cabe ter em conta que o autotransplante representa um desafio logístico para os sistemas de saúde e nem sempre é viável oferecê-lo aos pacientes.

NF | Que outros resultados gostaria de destacar destes estudos e qual gostaria que fosse o seu impacto no tratamento destes pacientes a longo prazo?

RRV | Gostaria de destacar que o registo PETHEMA inclui um número elevadíssimo de pacientes registados, graças à colaboração dos próprios pacientes e ao grande esforço de muitos investigadores que colaboram a partir de diferentes países. A investigação em LMA, especialmente quando nos focamos em diferentes subtipos, como neste caso a LMA CBF, requer um registo assim tão amplo; de outro modo, seria impossível extrair conclusões válidas, conhecer o estado dos nossos pacientes, melhorar os protocolos de tratamento e contribuir com novo conhecimento para toda a comunidade científica.

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News Farma (NF) | Até agora, o prognóstico para doentes com linfoma de células do manto (LCM) que progrediam após inibidores covalentes da BTK era muito reservado. Tendo em conta as novas guidelines e o algoritmo de tratamento, de que forma o pirtobrutinib altera o paradigma de tratamento para este grupo específico de doentes?

Filipa Moita (FM) | Os dados do SCHOLAR-5 (pré-disponibilidade de terapia com células CAR-T e pirtobrutinib) mostraram que os doentes com LCM que progridem após terapêutica com iBTK covalentes, têm uma sobrevida global mediana inferior a 1 ano.
O pirtobrutinib mostrou ser uma terapêutica eficaz nesta população de alto risco, com taxas de resposta global de 49%, duração mediana de resposta de 21.6 meses e sobrevida global mediana de 23.9 meses.

NF | Sendo um inibidor não-covalente e reversível, e no que concerne aos dados de eficácia e segurança quais são as principais vantagens biológicas que pirtobrutinib oferece?

FM | Pirtobrutinib representa uma nova geração de inibidores da BTK, distinguindo-se dos BTKi covalentes de primeira e segunda geração (ibrutinib, acalabrutinib e zanubrutinib) por inibir de forma não covalente, reversível, com elevada afinidade e seletividade a BTK.

Ao contrário dos iBTK covalentes, que se ligam de forma irreversível ao resíduo C481 da BTK, pirtobrutinib liga-se à BTK de forma independente deste resíduo, mantendo atividade mesmo na presença de mutações de resistência.

Adicionalmente a elevada seletividade para a BTK (pirtobrutinib inibe apenas 2 cinases off-target), explica também o seu perfil de segurança favorável, com baixa incidência dos efeitos adversos que classicamente caracterizam os iBTK covalentes, nomeadamente os efeitos cardiovasculares como fibrilhação auricular e hipertensão arterial e as complicações hemorrágicas. Este perfil de segurança reflete-se numa baixa percentagem de descontinuação de terapêutica por efeitos adversos (< 4%).

NF | No contexto da farmácia hospitalar e da prática clínica em Portugal, como é que esta “nova abordagem” pode otimizar o algoritmo terapêutico e melhorar a qualidade de vida dos doentes com LCM recidivante ou refratário?

FM | A introdução do pirtobrutinib mudou o paradigma do tratamento do LCM R/R, surgindo como uma opção terapêutica eficaz após descontinuação de iBTK covalentes, quer como terapêutica antecessora a células CAR-T, quer em doentes não candidatos a esta ou com progressão após esta estratégia.

O facto de ser uma terapêutica oral, administrada uma vez por dia e com baixa toxicidade, é também uma mais-valia nesta população tendencialmente mais idosa, com comorbilidades frequentes, assegurando a manutenção da qualidade de vida destes doentes.

▼▼Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá permitir a rápida identificação de nova informação se segurança. Pede-se aos profissionais de saúde que notifiquem quaisquer suspeitas de reações adversas. Pirtobrutinib recebeu autorização de introdução no mercado pela Agência Europeia do Medicamento (EMA). Medicamento autorizado para efeitos de aquisição hospitalar para o tratamento de doentes adultos com Linfoma de Células do Manto (LCM) em recaída ou refratário, previamente tratados com um inibidor da tirosina cinase de Bruton (BTK). Medicamento sujeito a receita médica restrita. Para mais informações contactar o representante do titular de AIM.

Lilly Portugal – Produtos Farmacêuticos, Lda., Torre Ocidente; Rua Galileu Galilei, nº2, Piso 7, fração A/D, 1500-392 Lisboa, Portugal. Matriculada na Conservatória do registo Comercial de Cascais sob o número único de matrícula e de pessoa coletiva 500165602, com o capital social de €1.650.000,00.

Consulte aqui o IECRCM
PP-PT-PT-0174/JUN2026

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News Farma (NF) | O algoritmo terapêutico da leucemia linfocítica crónica (LLC) tem evoluído rapidamente. No que concerne ao algoritmo de tratamento, mecanismo de ação e benefícios para o doente, o que significa, na prática clínica, “estender a inibição da BTK”?

Adriana Roque (AR) | A grande revolução mais recente na terapêutica da leucemia linfocítica crónica foi a abolição da terapêutica com imunoquimioterapia. Mas a verdade é que, sendo esta uma doença crónica, temos muitos doentes a recidivar neste momento que, previamente, foram tratados com imunoquimioterapia. Portanto, apesar de esta parte do algoritmo não fazer parte das novas guidelines, faz parte da nossa prática de vida real.

Ora, ao eliminarmos a imunoquimioterapia da primeira linha, vamos trazer para a primeira linha fármacos que previamente estavam reservados para linhas subsequentes, nomeadamente os inibidores covalentes da BTK e o Venetoclax. O facto de os trazermos para linhas mais precoces, e sendo esta uma doença crónica que se comporta por recaídas e remissões, vamos necessitar de linhas terapêuticas posteriores para suprirmos as necessidades destes doentes. Aqui há a unmet need de termos algo para fazer depois de um iBTK covalente e depois do Venetoclax, e, sem dúvida, que os inibidores da BTK não covalentes, como é o caso do Pirtobrutinib, têm um papel muito relevante neste setting de doentes.

NF | Com a introdução de inibidores não-covalentes, qual é o maior desafio atual na definição da sequência de tratamentos?

AR | Eu penso que as duas grandes perguntas a responder neste sentido, quer em termos da evidência que temos da literatura, quer em termos de guidelines internacionais, diz respeito ao retratamento com Venetoclax, sobretudo tendo em conta que temos agora, quer já aprovados, quer com perspetivas de serem aprovados a muito breve trecho, combinações de iBTK covalentes com Venetoclax em primeira linha. Mas também a necessidade, ou não, de alternância de mecanismos entre os doentes que fizeram o iBTK covalente passarem diretamente para um inibidor da BTK não covalente ou receberem um inibidor da BCL-2 pelo meio.

O que conhecemos das neoplasias é que é habitualmente benéfico alternar mecanismos, mas a verdade é que os resultados são obviamente melhores com Pirtobrutinib em linhas terapêuticas mais precoces daí a atratividade  da possibilidade de fazermos Pirtobrutinib após o inibidor da BTK covalente, independentemente da exposição prévia a Venetoclax.

NF | Relativamente aos dados de eficácia, devemos priorizar a extensão da via BTK antes de mudar para outras classes de fármacos?

AR | Do que conhecemos da Oncologia em geral, existe efetivamente vantagem em alternar mecanismos de ação. No entanto, sabemos também que o Pirtobrutinib mantém eficácia mesmo em doentes que já desenvolveram resistência aos inibidores covalentes da BTK, incluindo por mutações específicas, uma vez que se liga a um sítio diferente. Por esta razão em particular, a questão da extinção do alvo torna-se menos significativa.

Além disso, os resultados são claramente melhores quando Pirtobrutinib é utilizado em linhas terapêuticas mais precoces, o que reforça a atratividade da possibilidade de o utilizar após um inibidor covalente da BTK, independentemente da exposição prévia a Venetoclax.

NF | Além da eficácia, e no que diz respeito ao perfil de segurança e à comodidade posológica, o que revelam os dados de Pirtobrutinib em doentes com LLC, considerando que são frequentemente doentes mais velhos e com comorbilidades?

AR | Considero que uma das grandes vantagens do Pirtobrutinib é efetivamente o seu bom perfil de segurança e, à medida que tivermos cada vez mais experiência com este fármaco, não só em prática clínica, mas também em ensaios clínicos em linhas terapêuticas mais precoces, o seu perfil de segurança favorável vai continuar a destacar-se.

Vimos aqui que há uma coorte significativa de doentes que transitaram de inibidores da BTK covalentes para não covalentes, não por progressão da doença, mas por toxicidade, e que toleraram o Pirtobrutinib. Obviamente que tem alguns efeitos dependentes de classe, nomeadamente as citopenias e a infeção, mas em termos de efeitos que muitas vezes associamos a estes fármacos, nomeadamente o risco de hemorragia e o risco de eventos cardiovasculares, tem um perfil de segurança favorável, bem tolerado, com populações muito idosas a serem incluídas nos ensaios, mas também na prática clínica. E, portanto, claramente, o bom perfil de segurança e a tolerabilidade são um grande bónus deste fármaco no nosso armamentário terapêutico.

▼Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá permitir a rápida identificação de nova informação se segurança. Pede-se aos profissionais de saúde que notifiquem quaisquer suspeitas de reações adversas. Pirtobrutinib recebeu autorização de introdução no mercado pela Agência Europeia do Medicamento (EMA). Medicamento autorizado para efeitos de aquisição hospitalar para o tratamento de doentes adultos com Linfoma de Células do Manto (LCM) em recaída ou refratário, previamente tratados com um inibidor da tirosina cinase de Bruton (BTK). Medicamento sujeito a receita médica restrita. Para mais informações contactar o representante do titular de AIM.

Lilly Portugal – Produtos Farmacêuticos, Lda., Torre Ocidente; Rua Galileu Galilei, nº2, Piso 7, fração A/D, 1500-392 Lisboa, Portugal. Matriculada na Conservatória do registo Comercial de Cascais sob o número único de matrícula e de pessoa coletiva 500165602, com o capital social de €1.650.000,00.

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O tratamento dos linfomas T periféricos ganglionares permanece como um dos cenários mais complexos na Hematologia. Como explicou Carolina Afonso, trata-se de um tema desafiante, uma vez que se trata de patologias com um “diagnóstico difícil” e de “prognóstico muitas vezes desfavorável”. A médica acrescentou que, ao oposto do que se verifica nos linfomas de células B, a comunidade médica lida diariamente com uma “muita limitação nos acessos à terapêutica” e com uma oferta reduzida de protocolos clínicos.

Para contrariar esta realidade, a especialista foca-se nas novidades científicas, destacando que a “caracterização molecular” é a chave para definir o rumo dos tratamentos. No horizonte da inovação, surgem soluções promissoras: “aquilo que são as terapêuticas-alvo, como os inibidores PI3K, os inibidores da histona desacetilase, poderão vir a desempenhar um papel importante até em linhas terapêuticas mais precoces”. O objetivo final destas novas moléculas passa por oferecer cuidados mais personalizados e “mais dirigidas aos subtipos de linfoma T periférico ganglionar em causa”, reflete.

Carolina Afonso defende o investimento na investigação e na realização de novos estudos. Sendo estas doenças consideradas entidades raras, o progresso científico “implica sempre, habitualmente um trabalho multicêntrico para termos um número significativo de doentes”. Paralelamente, sugere que se comece a ponderar o recurso a “alternativas terapêuticas muitas vezes que para nós são ainda off-label”, como forma de garantir benefícios e respostas eficazes, “sobretudo agora no setting da doença em recidiva ou refratária”.

A 34.ª Sabatina em Hematologia decorreu a 23 de maio, em Coimbra.

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Um dos grandes focos do encontro foi o crescimento da terapêutica de ambulatório. Se, por um lado, pode parecer contrasensual tratar em regime ambulatório uma patologia que “necessita de quimioterapia agressiva”, a verdade é que estas abordagens, originalmente desenhadas para a população idosa, são agora aplicadas com sucesso a doentes mais jovens. A especialista sublinhou o impacto positivo desta evolução, apontando que o tratamento pode ser assegurado “não só em hospitais centrais como em hospitais distritais”, o que permite alargar o conhecimento técnico e capacitar cada vez mais hematologistas por todo o país.

A par da flexibilidade do local de tratamento, a precisão diagnóstica assumiu um papel central. De acordo com a médica, a caracterização molecular minuciosa tornou-se “imprescindível para o diagnóstico” eficaz. Através do mapeamento detalhado de mutações e de outras anomalias genéticas específicas da doença, a comunidade científica tem conseguido desenvolver e aplicar terapêuticas-alvo altamente direcionadas. “Se queremos tratar um doente adequadamente, temos que caracterizar a doença também o melhor que podemos”, advertiu Emília Cortesão.

A fechar o balanço da sessão, a hematologista classificou os painéis de debate como “muito produtivos” por aproximarem os avanços da ciência da prática clínica real. Os trabalhos permitiram clarificar detalhadamente quais são “os critérios, os requisitos e os cuidados a ter para gerir estas terapêuticas cada vez mais utilizadas”, resultando em apresentações que demonstraram uma “imensa utilidade prática no nosso dia a dia” para o tratamento das leucemias agudas.

A 34.ª Sabatina em Hematologia decorreu a 23 de maio, em Coimbra.

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Na ULS de Coimbra, o número de doentes “quadriplicou nos últimos dois anos” e os Serviços de Urgência deparam-se com uma necessidade crescente de dar uma resposta imediata a esta patologia. Perante uma crise aguda, a médica realça que as prioridades devem centrar-se em “não demorar tempo a ver estes doentes” e “instituir a analgesia o mais precocemente possível”. Segundo a especialista, está demonstrado que a rapidez na gestão da dor “poupa o doente e as complicações do doente”, minimizando tanto os danos imediatos como o desenvolvimento de lesões crónicas.

Outro pilar fundamental abordado pela especialista durante o evento foi a segurança transfusional. Tabita Magalhães Maia relembrou a comunidade médica de que “nem tudo o que é uma crise é para transfundir”. Nos cenários em que a transfusão se justifica, torna-se imperativo “utilizar critérios estritos e selecionar bem as Unidades”. Isto porque a “aloimunização é um problema grave nestes doentes”, podendo fazer com que, mais tarde, quando surgirem complicações que exijam um maior perfil transfusional, os médicos deixem de ter essa importante “arma terapêutica” disponível.

Em jeito de conclusão, a médica frisou que o avanço no conhecimento científico e a melhoria dos cuidados prestados têm permitido prolongar a sobrevivência dos indivíduos afetados. “Quanto mais conhecimento temos da doença e melhor a abordamos, mais idade eles também vão tendo”, rematou, reforçando que o grande objetivo da Medicina atual é trabalhar para que estes doentes alcancem “mais idade com qualidade de vida”.

A 34.ª Sabatina em Hematologia decorreu a 23 de maio, em Coimbra.

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Esta edição do curso mostrou ser um sucesso e “cumpriu o objetivo” graças a uma excelente adesão. Ao longo de três dias de trabalho intensivo, os participantes exploraram casos práticos em três âmbitos essenciais: Hemato-Oncologia, eritropatologia e trombose e hemóstase. A grande meta da formação foi, além de promover a discussão científica, incentivar a criação de “uma rede de contactos para partilhar conhecimentos e dúvidas”, garantindo que os médicos e investigadores saibam quem são os seus pares a nível nacional, de forma a que estejam sempre “à distância de um clique de todos”.

Para Teresa Fidalgo, a mensagem central a reter prende-se com a missão dos laboratórios de fim de linha: alcançar um diagnóstico definitivo. A especialista sublinha que este diagnóstico é sempre o “resultado de uma equipa multidisciplinar”, exigindo “uma interação muito forte entre a clínica e o laboratório” para que o trabalho seja de excelência. “Acho que todos os que nos conhecem sabem que este é o nosso ponto de honra, portanto é uma aproximação clínico-laboratorial, não vemos de outra maneira que se consiga”, reforçou a responsável.

Esta necessidade de uma forte colaboração clínica torna-se ainda mais essencial perante os avanços tecnológicos. Relativamente ao uso da inteligência artificial, a médica fez questão de desmistificar expectativas irrealistas. “Todos pensam que finalmente descobrimos ali uma bolinha de cristal que nos vai dar todos os diagnósticos e não é bem assim”, alertou, assegurando que, pelo contrário, estas ferramentas exigem “ainda mais um reforço da parte clínica para ser possível fazer bem o nosso trabalho”, reflete.

O Curso de Biologia Molecular em Hematologia, que decorreu no âmbito da 34.ª Sabatina em Hematologia, decorreu de 20 a 22 de maio, em Coimbra.

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Um dos pontos de destaque foi a especificidade da DECHc em idade pediátrica, cujas particularidades exigem uma abordagem diferenciada da aplicada aos adultos. O especialista explicou que se tornou evidente que “a DECHc pediátrica é uma entidade diferente da adulta”, uma realidade observável tanto ao nível da afetação dos órgãos como do impacto da doença no crescimento e desenvolvimento da criança. Perante este cenário de maior complexidade, defendeu que “está na altura de desenvolver centros dedicados à transplantação pediátrica que integrem pediatras”.

No plano farmacológico, a principal novidade centra-se na inibição da ROCK2 com o belumosudil, um fármaco que atua simultaneamente nas vias inflamatórias e fibróticas. Após a sua recente aprovação pela EMA e com a perspetiva de uma disponibilização muito breve em Portugal, abre-se uma nova esperança para os casos refratários. Nas palavras do próprio clínico, para os doentes que já esgotaram as opções terapêuticas disponíveis: “por fim vemos a luz ao fundo do túnel onde vamos tentar uma nova linha terapêutica a ver se conseguimos resolver este problema, que tem um grande impacto na qualidade de vida dos doentes”.

Em conclusão, Manuel Guerreiro sublinhou que a gestão desta patologia exige uma mudança de paradigma, assente num acompanhamento estruturado e numa vigilância programada, com o envolvimento multidisciplinar de especialidades como a Dermatologia, a Oftalmologia e a Ginecologia: “a DECHc é uma doença que requer um tratamento multidisciplinar”, onde “o reconhecimento precoce e a abordagem precoce podem limitar a lesão de órgão”. Assim, o circuito do doente deve assentar numa estratégia proativa, através de um seguimento que “deve ser sistemático e não reativo”, reflete.

O Congresso Anual da EBMT teve a sua 52.ª edição realizada em Madrid, Espanha, entre os dias 22 e 25 de março de 2026.

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